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專訪|Fate最新ASH數據解讀及iPSC未來發展趨勢探討——專訪劉曉東博士

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近期 ， 在美國血液學會（ASH）年會中 ， Fate Therapeutics(以下簡稱Fate)公布的iPSC-NK臨床數據引起各方廣泛關注 。 作為誘導多能干細胞（iPSC）的先驅企業 ， Fate致力于開發以iPSC衍生的“現貨型”細胞免疫療法 。
與既往相比 ， Fate此次公布的臨床數據進一步驗證了FT516和FT596管線的安全性、有效性 ， 并且初步展示了FT516和FT596療效的持久性 。 作為醫療行業觀察者 ， 動脈網一直在密切關注全球基于iPSC的細胞治療臨床研發進展 。 帶著這份好奇 ， 我們有幸訪問了艾凱生物創始人兼董事長劉曉東博士 ， 聽聽這位產業界科學家如何解讀Fate的臨床數據及背后所蘊含的iPSC的發展趨勢和啟示 。
劉曉東博士先后于澳大利亞莫納什大學 ， 英國弗朗西斯·克里克研究所及劍橋大學從事研究工作 ，在iPSC、表觀遺傳學、細胞命運調控、基因編輯與人類胚胎發育等領域有著近十年的研究經驗 。 他的研究實現了全球首次以體細胞重編程的方法成功在體外構建人類類囊胚結構 ， 該成果于2021年3月在《Nature》雜志以封面文章發表 ， 同時也入選了2021年 《Science》雜志評選的年度十大突破之一 。

專訪|Fate最新ASH數據解讀及iPSC未來發展趨勢探討——專訪劉曉東博士
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【專訪|Fate最新ASH數據解讀及iPSC未來發展趨勢探討——專訪劉曉東博士】劉曉東博士 ， 艾凱生物創始人&董事長
Fate最新ASH數據解讀——
安全性、有效性、持久性
動脈網：自2019年起 ， 這已是Fate第三次在ASH年會中展示臨床試驗結果 。 相較于此前 ， Fate本次展示的臨床結果有何特點？
劉曉東博士：就安全性而言 ， 與T細胞治療相比 ， NK細胞藥物從作用機理上就具備諸多優勢 。本次FT516和FT596臨床試驗累計50例受試者 ， 在超過6個月的臨床試驗隨訪結果中進一步驗證了NK細胞藥物的安全性優勢 ， 即未出現劑量限制性毒性 ， 未見任何ICANS（免疫效應細胞相關神經毒性綜合征 ， Immune Effector Cell-Associated Neurotoxicity Syndrome）、GVHD（移植物抗宿主病 ， Graft Versus-Host Disease） ， 僅在FT596研究中發生了3例1-2級的CRS（細胞因子釋放綜合征 ， Cytokine Release Syndrome） ， 且簡單治療后即可恢復 。
就有效性而言 ， FT516和FT596在更大人群中繼續展現出了積極信號 ， ORR（客觀緩解率 ， Objective Response Rate)高且與既往結果相似 ， 尤其在對既往接受過CAR-T治療的末線患者治療中展示出了良好療效 ， 向細胞藥物實現臨床“POC”（概念驗證 ， Proof Of Concept）的目標又邁出了一步 。
動脈網：相較于既往結果 ， Fate本次的數據帶來了哪些啟示？
劉曉東博士：本次結果在更大的患者人群中展示了基因工程改造后的“現貨型”iPSC-NK細胞藥物的臨床試驗數據 ， 更能夠以接近真實的情況客觀展現FT516和FT596兩個細胞藥物臨床特點 ， 同時在療效的持久性方面表現出早期的積極信號 。未來FT516和FT596等細胞藥物是否能在體內持續發揮作用是現階段最值得我們關注的重點 。
在Fate現有臨床試驗方案的設計中 ， 多次給藥的給藥周期較短（每周一次） ， 且每三次給藥后需要反復進行清淋準備 。 結合本次會議前Fate展示的數據 ， 表明Fate現有iPSC-NK細胞藥物的免疫原性仍有繼續改進的空間 。
本次會議中 ， FT516和FT596初步展示出較為積極的中長期療效觀察數據 ， 尤其在FT596的較高劑量組中展現出部分持續緩解的結果 。 雖然同時我們也注意到部分患者在出現療效后出現疾病進展（例如 ， 某例FT596單次治療的患者出現完全緩解后 ， 隨訪1.7個月時發生疾病進展） ，但總體上講本次臨床試驗結果顯示FT516和FT596免疫原性風險相對可控 ， 一定程度上降低了此前大家的疑慮 。