1. 首頁 > 生活雜燴 > 健康養生 > >

專訪|Fate最新ASH數據解讀及iPSC未來發展趨勢探討——專訪劉曉東博士( 二 )

結果療效臨床細胞藥物領域數據未來專訪劉曉東Fate艾凱艾凱生物


盡管目前療效持久性的數據尚不完整 ， 但積極的結果讓業界備受鼓舞 ， 未來將進一步通過PFS（無進展生存期 ， Progression-Free-Survival）和OS（總生存期 ， Overall Survival）的數據進行臨床療效驗證 。
iPSC領域未來發展趨勢探討
動脈網：以Fate為例 ， 我們可以窺見出哪些目前全球iPSC行業的發展趨勢和啟示？
劉曉東博士：此次Fate在ASH年會 ， 共發表了3個口頭報告和5個壁報展示 。 除了引人注目的FT516和FT596相關數據外 ， Fate還分享了iPSC細胞來源的CAR-T細胞產品FT819的批量生產；針對腫瘤新抗原靶向的現貨型細胞藥物開發策略；抗腫瘤機制與iPSC來源的T細胞結合后在克服腫瘤異質性和癌癥逃逸方面的協同效應等 。
除此以外 ， Century等iPSC細胞藥物公司也在ASH年會中各自發布了自己的結果 。 這些都說明 ， 基于iPSC的細胞療法領域發展迅速 ， 未來大有可為 。 同時 ， 新興技術的出現必然伴隨著持續優化與挑戰 ， 其中主要包括iPSC技術本身的工業化轉化與分化潛能的瓶頸 ， iPSC來源產品的安全性與持續有效性挑戰 ， 以及iPSC來源產品的可發展空間拓展這三個方面 。
iPSC技術目前本身存在一定的瓶頸 。 在工業化方面 ， iPSC需要完成從實驗室級別產品向制藥工業化細胞藥物方向的轉化路徑 。 這一問題需要監管部門、工業界、科研界等各方協同與合作 。 目前Fate已經完成了這個過程 ， 并開展了多項臨床試驗 。 另一方面 ， iPSC理論上可以向各種組織器官細胞類型進行分化 ， 但是現實情況卻是重編程后iPSC分化潛能不足 ， 包括體細胞重編程過程中表觀遺傳記憶和異常 ， iPSC細胞系之間存在異質性等問題 ， 均限制了iPSC細胞藥物的研發 。 針對這一問題 ， 科學界一直在探索 ， 我們基于多年在體細胞重編程細胞命運調控機制方面的研究 ， 開發了特有的體細胞重編程方法 ， 顯著提高了iPSC的干性和未來產業化的潛能 。
關于iPSC來源產品的安全性與持續有效性 ， 一方面 ， 在成瘤性、穩定性等方面 ， 大家對iPSC來源的產品存在一些顧慮 。不過 ， 隨著iPSC細胞藥物在GMP生產過程中的嚴格質控方法的建立 ， 臨床前評估方法把握性的提高 ， 以及目前Fate臨床試驗結果的反饋 ， 在安全性方面雖然存在挑戰 ， 但通過我們已經建立的體系 ， 可以保障產品的安全性 。
另一方面 ，iPSC來源產品療效的持久性的挑戰 ， 也是未來進行持續優化的發展趨勢 。 比如加入相關合成組件對iPSC來源產品進行改造 ， 科研界的同道和我們既往在科研工作中都已經積累了不少經驗 ， 相信在不久的將來可向大家展示更多的成果 。
動脈網：回歸到您本人 ， 作為iPSC領域的科學家 ， 下一步您打算如何學以致用 ， 助力該新興行業的發展？
劉曉東博士：我們相信iPSC來源通用型細胞療法是終極解決方案 ， 基于我和其他核心成員此前在iPSC科研領域和工業界多年的積累 ，我們希望我們團隊可以在這個領域做出我們的貢獻 ， 為無數病患提供負擔得起的細胞療法 。 因此我們成立了艾凱生物 ， 致力于開發iPSC來源的通用型細胞治療藥物 。 艾凱生物成立10個月以來 ，已成功搭建了iPSC重編程平臺、iPSC基因編輯平臺和算法指導的iPSC分化平臺等 ， 有針對性的 ， 高效的解決目前面臨的一些技術痛點 。
目前 ， 艾凱生物完成了臨床級細胞庫的建設 ， 與普米斯達成了全球戰略合作 ， 共同開發多款針對實體瘤的iPSC-CAB-NK細胞治療產品 ， 實現了科研級產品向工業級產品的研發轉化 ， 現已啟動了蘇州2500平米的GMP生產車間項目建設 。 相信在不遠的未來 ， 艾凱生物將為無數病患帶來安全、快速、有效的細胞療法解決方案 。