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診療|罕見病創新藥氯苯唑酸開出上海首張醫保后處方，為更多患者帶來治療希望！

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診療|罕見病創新藥氯苯唑酸開出上海首張醫保后處方，為更多患者帶來治療希望！
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上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院心血管內科副主任醫師方躍華昨天開出了一張氯苯唑酸的醫保后處方，宣告了氯苯唑酸這一針對轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM）的特效藥將在國家醫保政策的保障下，惠及更多上海ATTR-CM患者。

診療|罕見病創新藥氯苯唑酸開出上海首張醫保后處方，為更多患者帶來治療希望！
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瑞金醫院心血管內科副主任醫師方躍華開出氯苯唑酸的上海首張醫保后處方
上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院是中國罕見病聯盟首批ATTR-CM CoE中心，全國首批4家ATTR-CM 診療示范中心之一，已運用多種診斷方法，建立了ATTR-CM規范化的診療模式。截至目前，瑞金醫院已建立了包括心臟內科、核醫學科、腎臟內科、神經內科、血液內科、風濕免疫科等學科在內的多學科（MDT）診療團隊，通過開展核素心肌顯像、心內膜心肌活檢、心臟核磁顯像等多種診斷方法，大大降低了ATTR-CM誤診、漏診的風險。
“淀粉人”臨床認知與可及性待提升
ATTR是由于不穩定的轉甲狀腺素蛋白（TTR）形成淀粉樣物質沉積在心臟、周圍神經、腎臟、眼等多個部位，導致的一種罕見疾病，其中周圍神經病變和心臟病變最為突出，因此患者最常就診于神經內科和心內科。多數ATTR患者存在心肌損害，稱為ATTR-CM，但在國內診斷率較低。ATTR-CM患者也被稱為“淀粉人”。由于對該疾病認知不足，患者往往需要經過數次誤診、漏診，才能得以確診，但卻由于前期的延誤診治而錯過最佳治療時間。ATTR-CM患者臨床確診后，如不進行對因治療，預后較差。由于罕見病患者人數相對較少，應用藥物治療的可及性和可負擔性均較低，面臨支付難題。因此，如何降低患者的用藥負擔，提升罕見病用藥的可及性，成為罕見病診療過程中的巨大難題。
氯苯唑酸進醫?；菁案郃TTR-CM患者
2020年，全球首個、也是唯一經批準治療ATTR-CM的口服藥物氯苯唑酸軟膠囊在國內獲批上市。 2021年12月，罕見病創新藥物氯苯唑酸與其他六款創新的、臨床亟需的罕見病治療藥物一起納入最新版《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》（2021）。作為緩解ATTR-CM的唯一對因治療藥物，氯苯唑酸此次被納入國家醫保目錄，改變了以往ATTR-CM無藥可醫的困境。
隨著氯苯唑酸在醫院的切實落地，一方面，將極大減輕ATTR-CM患者用藥的經濟負擔，這一群體的治療和生活也將獲得更大的改善和提升，也很好地體現了國家醫療保障體系改革中，診療公平性的重要性，并使之得以貫徹。另一方面，有效可及的治療手段也將隨著醫保的落地得以廣泛覆蓋，推動臨床醫師提高診療的積極性，讓更多ATTR-CM患者得到及時的篩查、診治，進而推進我國ATTR-CM診療領域的全面發展。
方躍華醫師表示：“將氯苯唑酸列入醫保，彰顯了我國政府積極承擔公共責任的姿態。在多方的共同努力下，病人看到了生的希望，希望我們攜手，共同努力，為罕見病患者做出更多的工作，讓病人得到更好的救治?！?br /> 作者：朱偉
編輯：史博臻
責任編輯：張懿
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