隨著渤健脊髓性肌萎縮癥（SMA）治療藥物諾西那生鈉被納入2021年新版醫(yī)保藥品目錄后，諾華也加快了在華引入SMA創(chuàng)新藥物的步伐。北京青年報采訪人員1月20日了解到，近日，據(jù)中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）公示，諾華旗下治療SMA的AAV基因治療藥物Zolgensma（OAV101注射液）在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗?zāi)驹S可。此前2021年10月21日，該藥物的臨床試驗申請獲得受理。
【 諾華|“史上最貴藥”一針超1300萬元 諾華SMA創(chuàng)新藥物已獲臨床試驗?zāi)驹S可】 脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，其特點是進行性、使人衰弱的肌肉萎縮、無力。SMA患兒主要發(fā)病于嬰幼兒，可能表現(xiàn)為肌張力減退，頭部控制不良、“蛙腿”樣姿勢、呼吸困難、發(fā)育遲緩、脊柱側(cè)凸或關(guān)節(jié)攣縮等癥狀。隨著疾病的進展，運動功能逐漸減退。SMA是導(dǎo)致兩歲以下嬰兒死亡的首要遺傳病因素，嚴(yán)重影響患者及看護者生活質(zhì)量，且此前患者一直面臨無藥可用的窘境。
據(jù)公開消息顯示，諾華Zolgensma是全球首個治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法，國外定價212.5萬美元（折合人民幣約1358萬元），也被稱為“史上最貴藥物”，不過，Zolgensma只需注射一次即可。目前，Zolgensma已經(jīng)在全球近40個國家和地區(qū)獲批。其中，Zolgensma于2020年被日本納入醫(yī)保，患者只需支付30%費用；后在2021年3月被英國納入國家醫(yī)療服務(wù)體系。
目前，全球僅批準(zhǔn)三款SMA治療藥物，即渤健公司的諾西那生鈉、諾華的Zolgensma和羅氏的Evrysdi。
諾西那生鈉是全球批準(zhǔn)的首個SMA治療藥物，2016年12月被FDA批準(zhǔn)用于治療兒科和成人5q脊髓性肌萎縮癥（5q-SMA）患者，該藥是一種反義寡核苷酸（ASO），能通過堿基配對與mRNA結(jié)合，進而調(diào)控蛋白表達(dá)，作用于脊髓運動神經(jīng)元，這使得SMA治療首次變成可能。從今年開始，新版國家醫(yī)保藥品目錄落地，北京、上海、廣東、浙江四川、山東、湖南、湖北、福建、江西、河南等11個省市的醫(yī)院近20位SMA患者接受了渤健諾西那生鈉注射液、治療，該藥從近70萬降價至3萬多，大大減輕相應(yīng)群體經(jīng)濟負(fù)擔(dān)。
Zolgensma是一種基因療法，通過提供人類SMN基因的功能副本，通過單次靜脈注射持續(xù)的SMN蛋白表達(dá)來阻止疾病的進展，從而解決SMA的遺傳根源。該藥由AveXis公司（2018年被諾華以87億美元的價格收購）開發(fā)，2019年5月被FDA批準(zhǔn)用于治療2歲以、SMN1基因存在雙等位基因突變的SMA患兒。
Evrysdi是全球批準(zhǔn)的首個口服SMA療法，2020年8月被批準(zhǔn)用于治療2個月及以上兒童和成人SMA患者。Evrysdi是一種運動神經(jīng)元生存基因II（SMN2）mRNA剪接修飾劑，通過提高運動神經(jīng)元生存蛋白（SMN）的產(chǎn)生來治療SMA。該藥是一種液體制劑，可在家通過口服或飼管給藥，每日一次，可用于治療所有類型（I型、II型、III型）SMA的嬰幼兒、兒童、青少年、成人患者。
在國內(nèi)，Evrysdi于2021年6月獲國家藥監(jiān)管理局批準(zhǔn)上市，用于治療2月齡及以上患者的SMA，這也是首個在中國獲批治療SMA的口服疾病修正治療藥物。據(jù)悉，在美國患者年治療費用約237萬元人民幣。
文/北京青年報采訪人員 張鑫

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