辛克萊|“和死沒啥兩樣”，1300萬一針罕見病續命藥落地，等于北京一套房醫保|藥物|突破|艾木茵|北京

“你女兒最多活到四歲，回家好好照顧吧” ，年僅1歲的浙江女孩珍妮被確證患上SMA（脊髓性肌萎縮癥），這種罕見病患者多為多嬰幼兒，被這種罕見病擊中的人生，大多數難以活到成年，如今只需一針藥便能長期緩解甚至治愈，這樣的“救命藥”——Zolgensma（OAV101注射液）將落地中國， 1348萬人民幣一針，是史上最貴的藥。
近日， Zolgensma（OAV101注射液）此前提交的關于臨床試驗的申請，已得到國家藥監局藥品審評中心默示許可，這種藥物主要針對SMA（脊髓性肌萎縮癥）這種罕見病。這意味著這種藥物或將很快落地國內。
SMA這種罕見病或許很多人都不了解，其病癥與“漸凍人”類似。患病后，運動神經細胞會遭到破壞，肌肉無法正常發揮作用。隨著病情發展，各種運動功能會逐漸喪失，不能行走不能獨坐、抬頭甚至于無法吞咽和呼吸。不同的是， “漸凍人”發病多為成年后，而SMA發病多為嬰幼兒，多數難以活到成年。

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更為窘破的是，目前全球批準的治療藥物僅有三款，且這三款藥品全都是天價。 Zolgensma（OAV101注射液）這種基因治療藥物就是其中之一。 OAV101注射液只需接受一次靜脈注射給藥，這種藥物便會在細胞中長期表達SMN蛋白，以此來實現并且的長期緩解甚至治愈，這也是這款藥品優越性。
這款藥物雖然從醫學上來說是重大的突破，但其1348萬的價格也是創歷史新高引發爭議。對此藥商也表示很委屈，其總裁David Lennon曾解釋，藥物的定價是經過研究的，實際上這款藥如果想維持住成本，定價應該在400萬至500萬美元，現在定價212.5萬美元（1348萬人民幣），實際上已經是打五-折了。

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目前Zolgensma已經在全球近40個國家和地區獲批。值得關注的是， 2020年日本已經將其納入醫保，患者個人只要負擔30%費用， 2021年3約英國也已經將其納入國家醫療服務體系。這款藥物目前來看，或在不久的將來也能在我國落地。
雖然這款藥品是否能進我國醫保目前并無確切消息，但我國在今年初成功將另外一種治療SMA這種罕見病的藥品——諾西那生鈉注射液，納入醫保。諾西那生鈉注射液原本價格是每針70萬，醫保談判降到3萬多元一針，在這次談判中，張勁妮作為國家醫保局談判代表說到， “不應該放棄每一個小群體” 。從無藥可醫到高昂藥物研發成果，再到進入醫保減輕負擔，科技和社會的發展正逐漸為這些小群體們帶來希望。
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事實上，因科技進步而受益的遠不止罕見病群體，困擾全人類的衰老難題目前也已在全世界科學家的努力下取得前所未有的突破。哈佛大學終身教授辛克萊，作為世界延緩衰老研究領軍人物，他在實驗中通過給暮年鼠補充β-煙先安單核苷酸（“艾木茵”核心物質），壽命延長了三分之一， β-煙先安單核苷酸可以幫助修復受損細胞，同時激活線粒體，為細胞提供足夠的能量，讓細胞恢復青春。
辛克萊教授為了進一步證實他的科研成果，大膽給全家人服用，他的父親、妻子以及他自己，甚至包括他養的狗，都服用“艾木茵”核心類物質。結果超出預期，辛克萊本人接受了生理年齡指標檢測， 50多歲的他生理年齡只有31.4歲，他80多歲的父親甚至參加極限挑戰節目，和年輕人一決高下。辛克萊教授也因這一突破，被評為全球最具影響力的百人之一。