罕見病|69.7萬元一針的天價(jià)藥降到3.3萬元！“靈魂砍價(jià)”的救命藥開打

2月17日
小波（化名）在哈爾濱醫(yī)科大學(xué)
附屬第一醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科疑難病科
完成了諾西那生鈉鞘內(nèi)注射治療
這也是黑龍江省首例
諾西那生鈉鞘內(nèi)注射治療的
脊髓性肌萎縮癥成年患者
【 罕見病|69.7萬元一針的天價(jià)藥降到3.3萬元！“靈魂砍價(jià)”的救命藥開打】接受治療后，小波感嘆：
“從‘天價(jià)’藥，
到現(xiàn)在能承受的價(jià)格，
讓我看到了生命的希望。”
2019年，小波被確診為脊髓性肌萎縮癥（SMA），這是一種罕見的致殘致死性疾病，全球患病率約為1-2/100000，主要的特點(diǎn)為肢體無力和肌肉萎縮，嚴(yán)重的患者無法行走，甚至累及呼吸肌導(dǎo)致呼吸衰竭死亡。
哈爾濱、北京......
小波的家人帶他全國(guó)就醫(yī)問診
但面對(duì)69.7萬一針的高昂治療藥
諾西那生鈉注射液
他的治療只能望而卻步
“諾西那生鈉注射液第一年就要注射6針，之后每年注射3針，我們真的是治不起。無助和絕望一直籠罩著我。”小波告訴采訪人員。

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據(jù)哈爾濱醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科疑難病會(huì)診中心主任豐宏林介紹，脊髓性肌萎縮癥被納入《第一批罕見病目錄》，我國(guó)患者大約在25000人，每年新發(fā)患者850人左右，預(yù)估黑龍江省患者500余人。這種罕見病是基因突變?cè)斐傻模韧鶝]有好的治療方法，2019年，諾西那生鈉注射液作為全球首個(gè)治療脊髓性肌萎縮癥的藥物在中國(guó)上市，用藥后可改善患者生活質(zhì)量，降低死亡率，需終身用藥。直至2021年，7個(gè)罕見病藥品經(jīng)“靈魂砍價(jià)”談判成功，價(jià)格平均降幅達(dá)65%，諾西那生鈉注射液降幅更是達(dá)到了94%，諾西那生鈉注射液以每支3.3萬的價(jià)格納入醫(yī)保，給千千萬萬個(gè)像小波一樣的家庭帶來希望。

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病友們相互傳遞這個(gè)喜訊，先后找到黑龍江省神經(jīng)系統(tǒng)罕見病及疑難病專科聯(lián)盟主席哈醫(yī)大一院神經(jīng)科豐宏林教授診治。2月9日，小波和家人奔赴哈醫(yī)大一院門診，找到豐宏林教授，尋求治療。為順利完成鞘內(nèi)注射，豐宏林團(tuán)隊(duì)組織麻醉科、骨科、影像科、康復(fù)科等多學(xué)科會(huì)診，制定方案。哈醫(yī)大一院還為小波開通綠色通道采購(gòu)藥物，專人送到科室。

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2月17日14時(shí)，孫曉嘉、王書玉醫(yī)生為小波進(jìn)行了諾西那生鈉鞘內(nèi)注射，注射過程順利，并且沒有不良反應(yīng)。“醫(yī)保報(bào)銷后，自己僅需承擔(dān)1萬多元，感謝國(guó)家的好政策，感謝哈醫(yī)大一院醫(yī)療團(tuán)隊(duì)，讓我們終于看到了希望。”小波說。14天后，小波將繼續(xù)注射第二針。采訪人員從哈醫(yī)大一院了解到，其他幾名脊髓性肌萎縮癥患者注射諾西那生鈉也已經(jīng)提上日程。
（新晚報(bào)）

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