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肖嘯|信念醫藥鄭靜：奔跑在信念之路上( 二 )

基因鄭靜血友病信念肖嘯


信念醫藥是鄭靜的第三次創業 。 2005年至今 ， 她先后創立了基因治療載體CRO服務商之一吉凱基因和國內第一家AAV基因操作服務商紐恩生物 。
貫穿其間的是一場學以致用的求索 。 讀書時 ， 鄭靜不斷思考自己所學的未來用處；做教授時 ， 鄭靜希望把自己所學帶給學生 。 當她發現藥廠的工作更直接落地后 ， 便離開高校進入藥廠 。 再到發現將實驗室成果技術產業化會惠及更多人 ， 她就開始自己創業 。
如何做才能讓更多人受益？“使命感和方向感就這樣來了 ， 后面的創業也就自然而然 ， 且也能抵抗創業過程中的各種風險壓力和挫折挑戰 。 ”在發現了AAV技術的潛力后 ， 行動派鄭靜最終選擇了用AAV技術制藥這個方向 。
2016年她和海外歸來的行業領軍科學家肖嘯博士共同創辦了信念醫藥 。 肖嘯博士長期從事基因治療藥物及其載體的研發及臨床應用 ， 在基因治療領域具有近四十年的研究和產業化開發經驗 。 肖嘯博士創立的Bamboo公司在2016年被輝瑞制藥以6.45 億美元收購 ， Askbio公司在2020年被拜耳制藥以40億美元收購 。
肖嘯|信念醫藥鄭靜：奔跑在信念之路上
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兩人的初衷簡單而美好——“以科技為信 ， 以患者為念” ， 讓中國的病人 ， 買得起 ， 用得上 ， 而且治得好 。 這也是信念醫藥名字的來源 。 當時兩人決定從臨床急需的、突破性療法和罕見病用藥入手 。 于是有了前文提到的BBM-H901 ， 這款自主研發且自主生產的首款重磅產品 。
過去5年 ， 國家對創新藥 ， 特別是罕見病新藥的政策利好頻出 。 AAV技術也在國內落地開花 。 早早布局的信念發展強勁 ， 從知識產權的儲備到研發管線 ， 再到生產基地建設 ， 成果顯著 。 外柔內剛的鄭靜與肖嘯博士也配合默契 。
| 從跟跑到并跑 ， 再到領跑
放眼全球 ， 隨著基因治療的日漸成熟 ， 基因療法對血友病的治療提供了“一勞永逸”的新思路 ， 血友病的用藥市場格局也被基因療法所改變 。 但凡提及血液疾病基因療法企業 ， 中國信念醫藥是大概率出現的名字 。
信念醫藥擁有數十項全球領先的專利與技術 ， 在靶向不同組織的AAV新型capsid、高效的轉基因表達盒設計、先進的臨床級載體制造工藝、創新的臨床開發范式等領域進行了全面布局 ， 已成功開發全球領先的HEK293 500L懸浮培養工藝和全層析的規?；掠渭兓に?， 2000L工藝將在2022年臨港藍灣生產基地建成后打通 ， 已有多個項目進入IND申報和臨床驗證階段 。
肖嘯|信念醫藥鄭靜：奔跑在信念之路上
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信念醫藥的研發實力獲得頂尖投資機構的認可 。 截至目前 ， 信念醫藥已經獲得啟明創投、禮來亞洲基金、夏爾巴、經緯中國、北極光創投等知名基金超1.5億美元投資 ， 公司已在美國北卡羅萊納州 ， 中國香港、上海、北京和蘇州設立了辦公室或研發、生產中心 。
談及AAV技術在中國的趨勢 ， 鄭靜指出 ， 大多數成功的用于臨床前和臨床研究的AAV僅限于天然的衣殼血清型 ， 但這些AAV 血清型在臨床上的廣泛應用存在明顯的局限性 。 抗AAV的中和抗體的存在仍然是全身輸送的一個重要障礙 ， 這些中和抗體干擾AAV進入靶細胞、細胞內運輸和細胞核內的解包裝 ， 從而阻止了轉導 。 盡管AAV基因治療在迄今為止的一系列疾病中已被很好地耐受 ， 但是調節表達仍然是靶標和疾病選擇的重要安全考慮因素 。
從教授到創業者和管理者 ， 鄭靜作為過來人認為 ， 角色變換最需要突破的是思維障礙 。 科學家需要過硬的技術背景、科研能力和毅力 。 但創業者第一需要的是資源整合的能力以及領導力和善于傾聽意見的能力 ， 此外還需要將技術轉化為商品的能力 。