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肖嘯|信念醫藥鄭靜：奔跑在信念之路上

基因鄭靜血友病信念肖嘯

信念醫藥鄭靜：奔跑在信念之路上
文/福布斯中國
在電影《我不是藥神》中 ， 慢粒白血病患者服用的瑞士格列寧一瓶售價四萬 ， 而印度仿制藥只要2,000多元 ， 于是一個平凡人做出了不平凡的事 。
現實中還有太多未被滿足的需求 ， 血友病就是其中一種 。 患病者如同“玻璃人” 般脆弱 ， 小小的磕碰就可能導致血流不止 ， 嚴重的還會造成關節永久性損傷 。 假設患者活到70多歲 ， 用藥方面大約要花費2,000-3,000萬元 ， 代價極其高昂 。
鄭靜是福布斯中國2022中國商界20位潛力女性的入選者 。 2016年 ， 她和科學家肖嘯博士共同創辦了信念醫藥 。 更多平凡的人聚在一起做出了不平凡的事——其正在進行商業化的產品BBM-H901是針對B型血友病的基因治療藥 ， 不僅能“一針治愈” ， 而且將成本縮減到原有的十分之一 ， 極大地改善了血友病患者的生存狀況 。
肖嘯|信念醫藥鄭靜：奔跑在信念之路上
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病人與疾病賽跑 ， 藥企與時間賽跑 。
鄭靜和她的信念團隊致力于開發腺相關病毒（adeno-associatedvirus ， AAV）為載體的創新性基因療法 ， 為基因缺陷遺傳病、神經退行性疾病以及一些重大惡性疾病提供更加有效的解決方案 。 他們用6年時間攻克了一系列AAV基因治療領域的核心關鍵技術和工藝壁壘 ， 與歐美同行處于并跑甚至領跑狀態 。
鄭靜至今都清楚記得自家第一產品的里程碑瞬間 。 “親眼看著自己的藥生產出來 ， 親自拎著藥來到醫院 ， 看著藥通過針管一滴一滴輸入到病患的體內 。 然后再親見病患一天一天的恢復 ， 下床行動 ， 開始跑跳……這讓我成就感爆棚 。 ”
| 讓國人用上便宜的國產好藥
信念醫藥的研發管線包含血友病A、血友病B、帕金森癥、老年黃斑變性、粘多糖貯積癥、脊髓性肌萎縮癥等重大、未被滿足臨床需求的疾病 。 其中 ， 研發最快的兩個產品就是血友病B和血友病A 。
目前正進行商業化的管線產品BBM-H901是針對B型血友病的用藥 。 全世界有7,000種罕見病 ， 只有不足1%的罕見病有有效治療方案 。 血友病是罕見病的一種 ， 患病者如同“玻璃人”般脆弱 ， 小小的磕碰就可能導致血流不止 ， 嚴重的通常肌肉和關節會自發流血 ， 造成關節永久性損傷 。
BBM-H901注射液是國內第一個獲批進入注冊臨床試驗的血友病靜脈給藥AAV基因治療藥物 ， 也是國內第一個靜脈給藥的罕見病基因治療藥物 。 目前全球還沒有適用于預防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治療藥物獲批 。 研發進度最快的美國Biomarin公司正在進行III期臨床 。
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在血液病領域 ， 基因療法打破血漿原料限制 ， 不依賴于血漿原料 ， 沒有血漿供應不足的風險 。 患者治療成本也大幅下降 ， 治療費用從每周數次針劑 ， 變為終生只需一次性注射或數年一次 ， 總治療費用大大降低 ， 并且未來通過技術進步與生產優化 ， 能進一步降低藥品費用成本 。
信念的管線產品血友病基因治療藥可實現“一針治愈” ， 一次治療 ， 長期有效 。 一次治療能夠維持數年 ， 甚至終生的療效 ， 能夠大大改善患者生存狀況 ， 同時提高其依從性 ， 相比短效產品具有明顯的優勢 。
“ 相比國外研發的同類產品 ， 我們的產品更加安全低毒 ， 適用人群更廣 ， 藥物生產成本更低 。 國人終于可以買得到、用得上相對便宜的國產好藥了 。 ”鄭靜笑道 。
| 以科技為信 以患者為念