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脊髓性肌萎縮癥|最新醫保藥品目錄出爐，首次納入罕見病藥物

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12月3日，國家醫保局發布《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2021年）的通知》，渤健研發的兩款重磅罕見病藥物諾西那生鈉注射液、氨吡啶緩釋片（復彼能?）均出現在調整后的醫保藥品目錄中。
諾西那生鈉注射液既是全球首個脊髓性肌萎縮癥（SMA）治療藥物，也是2016年首次“國談”起，首次被納入目錄的高值罕見病藥物。同時，氨吡啶緩釋片（復彼能?）作為全球首個且目前唯一一個用于改善多發性硬化（MS）患者步行功能障礙的藥物更是在遞交上市許可申請當年即獲批，獲批當年即被納入國家醫保目錄。調整后的醫保藥品報銷目錄將于2022年1月1日起實施，此舉必將大幅改善我國數萬脊髓性肌萎縮癥和多發性硬化癥患者治療負擔沉重、生活質量嚴重受損的困境。
脊髓性肌萎縮癥，開啟修正治療時代
中華醫學會兒科學分會罕見病學組組長王藝教授介紹，脊髓性肌萎縮癥（SMA）是導致2歲以下嬰幼兒死亡的主要遺傳疾病，同時大部分新發的患者以兒童為主，治療和照護負擔重，此前一度面臨無藥可用的窘境。[1]
2018年，脊髓性肌萎縮癥被首批納入中國《第一批罕見病目錄》[2]；同年，諾西那生鈉作為全球首個脊髓性肌萎縮癥修正治療藥物，首批進入《第一批臨床急需境外新藥名單》；2019年，諾西那生鈉注射液在中國獲批上市；2021年醫保首次納入高價值罕見病藥物，諾西那生鈉也在其列。四個首次，勾勒出脊髓性肌萎縮癥診療及政策歷程的四個里程碑，充分凸顯了國家層面對于罕見病的高度重視，也體現了渤健積極支持國家政策的堅定決心和對患者群體的承諾。
諾西那生鈉注射液曾榮獲“醫藥界的諾貝爾獎”之稱的蓋倫獎最佳生物技術產品獎。它是首款針對脊髓性肌萎縮癥致病原因的疾病修正治療藥物，以精準設計的反義寡核苷酸（ASO），通過鞘內注射直接作用于脊髓運動神經元，開啟了脊髓性肌萎縮癥修正治療時代。
罕見病創新藥獲批，惠及更多的患者
多發性硬化癥（MS）是累及中樞神經系統的終身性、進展性的自身免疫疾病，是目前全球最常見的青壯年致殘性神經系統疾病之一。我國多發性硬化癥患病人數超過10萬[3]，2020年調查數據顯示：高達88.5%受調查的多發性硬化癥患者因患病而失業、失學；超過43%的患者生活不能完全自理。多發性硬化癥多發于20-40歲的中青年。[4]
多發性硬化癥患者在日常疾病管理中需面對由步行障礙帶來的挑戰，85%的多發性硬化癥患者將步行障礙視為他們的初始癥狀，且在多發性硬化癥所有癥狀中，步行障礙對患者的日常生活質量影響最為嚴重，不但限制他們的工作能力，還會影響患者的心理健康，對個人和家庭造成嚴重的精神和經濟負擔。
2018年，多發性硬化癥被列入《第一批罕見病目錄》[2]。2021年1月，全球首個且唯一一個可用于改善多發性硬化癥患者步行功能障礙的藥物氨吡啶緩釋片（復彼能?）的上市申請被國家藥品監督管理局受理，同年5月即獲得批準上市，創下歷史記錄。短短半年之內，這款創新藥物又通過國談被納入國家醫保藥品目錄，不僅彰顯了國家相關部門滿足多發性硬化癥患者治療急需的中國速度，更是國家保障罕見病患者權益的又一力證。
復旦大學附屬華山醫院神經內科主任董強教授表示，氨吡啶緩釋片將幫助多發性硬化癥患者更好地應對由步行功能障礙帶來的挑戰，改善患者的步行能力，重返高質量的生活。
中國罕見病聯盟執行理事長李林康表示，此次兩款入保藥物對延緩脊髓性肌萎縮癥和多發性硬化癥患者的疾病進展，維系患者生命，改善患者及其家庭的生活質量都至關重要。提升藥品的可負擔性是解決患者未被滿足的醫療需求的關鍵一環，相信隨著政府、診療機構、企業、患者和社會各界的共同努力，我國罕見病患者的診療與保障水平將逐漸提升，將惠及更多的罕見病患者群體。