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中國國家藥品監督管理局|“諾西那生鈉”納入醫保后降至3萬多元 兒童醫院完成首次鞘注

醫院該院高水平名醫中山大學孫逸仙臨床醫學高徒

來源：北京日報
原題為：“諾西那生鈉”納入醫保后降至3萬多元 兒童醫院完成首次鞘注
1月1日，脊髓性肌萎縮癥患兒小希在北京兒童醫院順利完成了第8次諾西那生鈉鞘注治療，這也是諾西那生鈉納入國家醫保后在兒童醫院的首次鞘注。
脊髓性肌萎縮癥是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，主要表現為進行性肌無力和肌萎縮，也被稱為2歲以下嬰幼兒的“頭號遺傳病殺手”，被列入第一批國家罕見病目錄。
諾西那生鈉注射液是全球首個脊髓性肌萎縮癥精準靶向治療藥物，2019年2月22日正式獲得中國國家藥品監督管理局批準，今年1月1日納入國家醫保正式執行。納入醫保后，曾經每針約70萬元的“天價藥”降價至33180元，極大地減輕患兒家庭的經濟負擔。
【 中國國家藥品監督管理局|“諾西那生鈉”納入醫保后降至3萬多元 兒童醫院完成首次鞘注】 2018年4月，2歲的小希確診為脊髓性肌萎縮癥2型。當時尚無有效的治療藥物，小希堅持康復訓練，但運動發育仍然進行性倒退。諾西那生鈉注射液在中國上市后，小希在北京兒童醫院神經內科接受了諾西那生鈉鞘注治療，過程順利。此前小希已堅持進行了7次諾西那生鈉鞘注治療，隨著治療的推進，她的運動功能逐漸進步，由一開始的僅能獨坐，現在已經可以站立。2022年第一天，小希邁出了人生的第一步，家長的期盼成為了現實。(孫樂琪)