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諾西那生鈉|“天價藥”實施醫保首日：自費降至數千元

包括諾西那生鈉注射液在內的7款罕見病藥物納入國家醫保。近年來多方呼吁的高值罕見病藥納入醫保，更是實現了零的突破。
2022年新年的第一天，《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2021年）》正式實施。澎湃新聞采訪人員了解到，1月1日，北京、上海、廣東、浙江、四川、山東、湖南、湖北、福建、江西、河南等11個省市的醫院近20位脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者接受了諾西那生鈉治療。藥物價格從原先的近70萬一針降到了近33000元一針。
當天上午，澎湃新聞采訪人員來到浙江大學醫學院附屬兒童醫院（下稱“浙大兒院”）濱江院區，在該院住院部的18樓神經內科，4歲多的SMA患兒馨馨正在等待注射諾西那生鈉。
浙江大學醫學院附屬兒童醫院神經內科主任醫師、脊髓性肌萎縮癥多科學診療團隊（SMA-MDT）組長，同時也是浙江省SMA診療專家組組長的毛姍姍向澎湃新聞采訪人員介紹道，馨馨在1歲9個月時被確診為SMA II型，此前一直在接受多科學診療團隊的管理及康復治療，“沒有接受過藥物治療，一直在等待藥物可及。”

諾西那生鈉|“天價藥”實施醫保首日：自費降至數千元
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馨馨的爸爸媽媽正在焦急等待，結識不久的隔壁病床姐姐抱著馨馨喜愛的玩偶。
馨馨的媽媽告訴澎湃新聞采訪人員，家人決定帶馨馨去檢查是在1周歲左右，“基本上小孩子1歲左右就學走路了，但馨馨在抓周的時候還不會爬，也坐不穩，總是倒來倒去。”歷經9個月求診之路，在1歲9個月時，馨馨在北京的首都兒科研究所確診。
SMA是一種由于運動神經元存活基因1 (SMN1)突變所導致的常染色體隱性遺傳病，因脊髓前角及延髓運動神經元變性，導致近端肢體和軀干進行性、對稱性肌無力和肌萎縮，位居2歲以下兒童致死性遺傳病的首位。這一罕見病在歐美人群存活新生兒中的發病率約為1/10000，攜帶者頻率為 1/40-1/50。值得一提的是，目前中國尚無發病率的確切數據，中國人群中的攜帶者頻率約為1/42。
【 諾西那生鈉|“天價藥”實施醫保首日：自費降至數千元】上午10時36分，馨馨被抱進了注射室；10時48分，醫生團隊推開了門，整個過程結束。在注射室內，完成局部麻醉后，一劑諾西那生鈉注射液通過腰椎穿刺術注入了馨馨的鞘內。毛姍姍在注射前告訴馨馨，“阿姨送你一個禮物，這是一個看不見的禮物，但是會在你身上發生很神奇的變化?！?br /> 注射完成后，毛姍姍團隊給馨馨送上了第二份禮物，一塊小勇士金牌。毛姍姍解釋了這塊看得見的禮物的寓意，“金牌的一面是浙大兒院，另一面寫著‘Smart Marvelous Angel’，它的首字母縮寫和脊髓性肌萎縮癥一樣，都是‘SMA’，但意思是完全不一樣的。”
這塊小勇士金牌上的數字也會隨著注射次數的增加而變化，“目前我們團隊管理的患者中，這塊獎牌上數字最多的已經是10了。”毛姍姍認為，兩份禮物，一份看得見一份看不見，也是代表著“科學”與“人文”交匯，這也是我們在關注罕見病群體時需要的兩種力量。

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小勇士金牌。澎湃新聞采訪人員賀梨萍 圖
除浙大兒院外，浙江省SMA診療專家協作組的另外2家核心單位浙江大學醫學院附屬第二醫院（下稱“浙大二院”）、溫州醫科大學附屬第二醫院育英兒童醫院（下稱“溫醫附二”)也都完成了元旦首批諾西那生鈉的注射。
浙大二院醫學遺傳科/罕見病診治中心負責人、中國罕見病聯盟浙江省協作組主任吳志英教授對澎湃新聞采訪人員介紹道，在浙大二院接受諾西那生鈉注射的是一名中年男性患者，其誤診時間較長，確診時間較晚，“在10年前才確診，有藥可治后價格一直比較貴也沒有進行過藥物治療?！?/p>