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注射液|70萬→3.3萬元，“靈魂砍價”救命藥廈門開打！“是不是打完這針，我就能走路了？”( 二 )

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在接受救命藥治療后
她有望自主站立并獨立行走
同個時間 ， 在樂樂隔壁床接受注射治療的另一名5歲男孩小瑜 ， 在注射前問醫生：“阿姨 ， 是不是打完這針 ， 我就能走路了？”
今天 ， 像樂樂一樣接受“諾西那生鈉”注射治療的SMA患兒共有4名 。 年紀最小的5歲 ， 最大的9歲 。 這四名患兒都將在注射后接受進一步康復治療 ， 爭取早日站立、獨立行走 。
市婦幼登記在冊的患者有80余名
廈門市婦幼保健院
（廈門大學附屬婦女兒童醫院）
副院長吳謹準介紹
脊髓性肌萎縮癥 ， 簡稱SMA ， 是一種遺傳性神經肌肉疾病類的罕見病 ， 在我國新生兒中發病率約為1/6000到1/10000 ， 目前約有患者3萬多名 ， 市婦幼保健院在隨訪的這類患者有80余名 。 脊髓性肌萎縮癥以脊髓和下腦干中運動神經元的丟失為特征 ， 從而導致嚴重的肌肉無力 ， 最終喪失行走能力 ， 出現呼吸肌無力 ， 不進行治療甚至會導致呼吸衰竭而死亡 。 這個疾病是在罕見病里較為常見的一種 。 這個群體在接受“諾西那生鈉”治療后 ， 有望恢復正常人八成左右的生活狀態 。
廈門市醫療保障局藥械采購監管處處長、
一級調研員徐峰介紹
2019年 ， 全球首個脊髓性肌萎縮癥治療藥物——諾西那生鈉注射液 ， 在中國獲批上市 ， 但每針近70萬元的價格 ， 讓大部分患兒家屬難以承受 。 以樂樂為例 ， 63天內就需要注射4針 ， 此后每4個月注射1針 。 去年12月3日 ， 經過8輪談判 ， 諾西那生鈉注射液以每針3萬多元的價格 ， 進入新版醫保藥品目錄 ， 這將極大地減輕患者家屬使用該藥的經濟負擔 。
根據患者起病年齡和臨床病程
SMA由重到輕可分為四種類型
不管哪種類型 ， 在過去 ， SMA確診難 ， 即便確診了 ， 也無藥可治 。 醫院對SMA患者只能進行 " 多學科管理 " ， 比如呼吸管理、營養管理、骨骼管理等對癥輔助方法 。 吳謹準說：“這個‘救命藥’ ， 是解決了這類患者的全身問題 ， 恢復大部分身體的機能 ， 也能適度活動了 。 ”
不過 ， 做好SMA預防至關重要 。 對于夫妻雙方經過篩查確認為SMA致病基因雙攜帶者的家庭 ， 為已孕或備孕者提供SMA產前診斷并出具診斷報告 ， 預防出生缺陷 ， 形成SMA篩查的閉環 。 比如 ， 早在2008年 ， 美國醫學遺傳學會就已經開始推廣SMA攜帶者普篩 ， 并取得明顯效果 。 目前 ， 中國的SMA篩查已在部分省市展開 ， 廈門的備孕家庭若想在婚前、孕前篩查是否是SMA攜帶者 ， 可到市婦幼保健院及三甲醫療機構進行產前咨詢 。
具體報銷額度
要根據用藥者實際階段
徐峰介紹
藥品價格下調并進入醫保后 ， 極大地減輕了患者藥品費用負擔 ， 按照乙類醫保支付的標準 ， 患者需自費20% ， 剩余80%部分按規定納入醫保支付范圍 。 具體報銷的范圍 ， 要看患者的實際個人情況處于哪個階段 ， 不同階段的報銷比例不同 。
截至目前
國內共有60余種罕見病用藥獲批上市
其中已有40余種被納入國家醫保藥品目錄
涉及25種疾病
國家醫療保障局自2018年成立以來 ， 連續4年每年一次動態調整醫保藥品目錄 ， 累計將507種新藥、好藥納入了目錄 。 僅2021年 ， 共有七個罕見病藥品談判成功 ， 價格平均降幅達65% 。 這也是自2018年國家醫保目錄實施動態調整機制后 ， 罕見病用藥被納入最多的一次目錄調整 ， 包括治療多發性硬化的氨吡啶緩釋片、治療法布雷病的阿加糖酶α注射用濃溶液、治療遺傳性血管性水腫的醋酸艾替班特注射液、治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液、治療血友病的人凝血銀子IX、治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病的氯苯唑酸軟膠囊、治療純合子型家族性高膽固醇血癥的依洛尤單抗注射液等 。