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JPM2023：數字醫療IPO縮水97%，生物科技并購潮再起( 三 )

健康知識養生常識


XEN1101是一種新型的鉀通道開放劑 ， 它能使電壓門控M電流失活 。 在之前臨床研究中 ， XEN1101沒有形成有變藍副作用的色素二聚體 ， 因此較于同類藥物更安全性 。
此外 ， XEN1101對Kv7通道有高選擇性 ， 但對Kv7.1（心臟通道）無活性 。 I期研究提示XEN1101耐受性良好 ， 經顱磁刺激誘發實驗導致皮質興奮性降低 。 目前 ， 2022年6月啟動的一項II期隨機雙盲安慰劑對照研究正在進行 ， 意在研究XEN1101是否可作為局灶性耐藥癲癇的輔助治療 。
研討會中的總裁兼首席執行官IanMortimer言辭之間均顯露出對于XEN1101的厚望 ， 他在會上表示：Xenon正在采取與之前的癲癇藥物不同的開發方法 ， 計劃將XEN1101同時用于兩個適應癥 ， 即FOS和原發性全身性強直陣攣性癲癇發作（PGTCS） 。
■PTCTherapeutics（PTCT）
杜氏肌營養不良癥（DMD）是一種罕見的、危及生命的遺傳性肌肉疾病 ， 表現為肌纖維無力、萎縮 ， 發病率為活產男嬰的1/3600 。 目前 ， 歐美主流的治療藥物包括Ataluren、Eteplirsen、Emflaza、Viltepso、Vyondys五款 ， 其中Ataluren、Eteplirsen、Emflaza三款均屬于PTCT 。
在JPM2023上 ， PTCT首席運營官MatthewKlein以2022年的營業收入作為開場：該公司未經審計的總收入約為7.1億美元 ， DMD特許經營權便貢獻了其中的5.07億美元 ， 同比收入增長超過30% 。 MatthewKlein對于未來很有信心 ， 相信公司能夠維持增速 ， 在2023年中收獲9.4億-10億美元的營收 。
目前 ， PTCT已擁有Translarna、Upstaza、Waylivra（均在美國境外獲得批準）、Emflaza、Tegsedi五款上市產品 ， 到2023年 ， 預計上半年正在進行的四項臨床試驗取得結果 。
■華大智造
作為中國企業的代表 ， 華大智造首席科學家RadeDrmanac帶著基于DNBSEQ平臺的系列產品來到現場 。 DNBSEQ測序技術可通過滾環擴增技術增加待測DNA的拷貝數 ， 從而增強信號強度 ， 具有重復率(Duplicaterate)低、有效數據利用率高的突出優勢 。 其次 ， 華大智造測序儀采用規則陣列芯片 ， 相比非規則排列芯片 ， 可以產生均一規整的信號 ， 芯片利用率高 ， 成本較低 ， 且在WGS（全基因組測序）/WES（外顯子組測序）等多種應用中表現優異 。
JPM2023上 ， 華大智造面向美國用戶推出了覆蓋低通量到高通量的測序產品 ， 增強各領域用戶的測序能力 ， 推動科學研究與應用轉化 。 其中包括全能型桌面型測序儀MGISEQ-2000、DNBSEQ-T7超高通量基因測序儀、目前全球通量最高可定制化的基因測序儀之一DNBSEQ-T10x4、華大智造E系列測序儀的旗艦機型DNBSEQ-E25 。
此次攜全線產品在美國開售 ， 華大智造開啟了立足全球的重要一步 。 華大智造海外客戶體驗中心已相繼在澳洲、日本、拉脫維亞、英國、德國投入使用 ， 伴隨歐美市場的逐步落地 ， 華大智造理論上還會擁有一波較為強勢的增長 。
跌至谷底的數字醫療 ，
2023看見希望
2022年對于數字醫療非常不友好 。 整體投資環境本已貧瘠 ， 生物科技的IPO還進一步擠壓了數字醫療的融資空間 。 J.P.Morgan調研數據顯示 ， Medtech、Dx、tools、HCIT、Services五個數字醫療相關賽道在2021年占據了46%的醫療健康融資比例 ， 總計202.4億美元 ， 而到了2022年 ， 這一比例縮至27% ， 僅為5.5億美元 。
JPM2023：數字醫療IPO縮水97%，生物科技并購潮再起
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2021-2022年美國IPO項目構成
（數據來源：EQUITYCAPITALMARKETSUPDATE2022Recap&2023Outlook；J.P.Morgan）
經歷了沉寂的一年 ， 數字醫療似乎終于在2023年初有了起勢 。
疫情之下 ， 遠程醫療是少數能在其間謀得發展的企業 。 今年的JPM上 ， 主打遠程重癥診療的MoreHealth ， 專注醫生、患者、藥企平臺建設的Phreesia來到現場 ， 均是這一領域頗具代表性的企業 。