中國|“超級罕見病”支付困境如何破題？( 二 ) 保障體系|藥物|鄒正|法布雷|患

根據《2022中國罕見病行業趨勢觀察報告》， 2021年國家醫保目錄中已經納入涵蓋29種罕見病的58種藥物，納入醫保的罕見病藥物數量占所有上市的罕見病藥物的比例已達到2/3 。
“超級罕見病”遇支付難題
數據顯示，截至目前，仍有14種罕見病的全部治療藥物未納入醫保，其中包括9種年治療費用超50萬的高值藥。雖然這些藥物已在國內上市，但由于高昂的治療費用，患者依然面臨“用不起藥”的困境。
根據測算，《第一批罕見病目錄》納入的121種罕見病約影響300萬名患者。相比于我國2000萬的總患病人數，這一覆蓋范圍顯然遠遠不夠。
全球確認的罕見病已超過7000種， 95%的罕見病缺少有效的治療手段，罕見病領域存在巨大的臨床需求空白亟待填補。相對于用不起藥的群體，更多罕見病患者“無藥可用” 。為了讓更多罕見病患者有藥可用，我國出臺了一系列支持性政策，通過鼓勵創新、加快罕見病藥物進口和注冊審批流程等，加速更多罕見病藥在國內上市。同時，國家第二批罕見病目錄已經正在審核之中。
業內人士指出，目前社會關注最高、討論最為集中的是罕見病中確診人數在百人數量級的“超級罕見病” 。目前國內對“超罕”尚無完整定義，而蘇格蘭、新加坡、澳大利亞等國家則將患病率小于1/50000的疾病定義為“超級罕見病” 。這類高值藥物對應的疾病患病人群極小、病情極其嚴重或致殘致死、療法在臨床上急需且不可被替代，相應地研發和生產成本也較高，導致治療費用高昂，患者用藥負擔極其沉重。這也是罕見病醫療保障所面臨的最大挑戰之一。
在國家醫保局新聞發布會上， 2021醫保談判基金測算組組長鄭杰曾表示，按照目前的藥品支付范圍，在國家目錄里邊的藥品年支出的費用最高不超過30萬元，保基本原則能夠讓有限的基金發揮出最大的效益。
然而，罕見病面臨兩方面尷尬：一方面，是納入國家醫保目錄的“隱形門檻”——最高30萬元年治療費用；另一方面，高值罕見病藥物，由于人數少、企業研發投入高，人均分攤費用遠高于常見藥物價格。 “我們也測算過罕見病新藥研發的可行性模型，藥物從立項到上市通常需要10年的時間，花費數億元資金投入，如果按照醫保年費用不超過30萬元計算，企業很難收回成本。 ”有罕見病研發企業人士表示。
值得慶幸的是，與常規的藥物研發相比，罕見病藥物臨床研發成功率更高。數據顯示，從研發到上市全周期來看，罕見病藥物臨床I期到獲批的成功率17.0% ，而所有疾病的研發成功率為7.9% 。
無法單靠國家醫保解決所有罕見病患者的長期保障，尋找藥物可及性和行業良性發展的平衡點，成為解決罕見病患者長期用藥保障的關鍵。
全國罕見病學術團體主委聯席會議秘書長王琳教授曾在采訪中強調，超值罕見病藥品通過談判進入國家基本醫保藥品目錄是正確的方式， 2021年取得了突破性進步，但同時我們需要思考如何使罕見病藥價的制定更加人性化。一方面，對于尚未通過“國談”進入醫保的超值“孤兒藥”如何進一步解決患者的用藥問題？是否全部以低于30萬元的價格談判，需要進一步探討。另一方面，積極探索將目錄外的超值罕見病藥品納入商業健康保險和慈善救助范疇，進一步推動多層次醫療保障體系的完善。
病痛挑戰基金會與南開大學衛生經濟與醫療保障研究中心近日聯合發布的《普惠型保險參與罕見病多層次保障研究報告》，全民梳理分析了151款產品后認為，部分對罕見病更加友好的普惠險已經和國家及當地罕見病保障政策一道，成為了罕見病多層次保障的重要組成部分。南開大學衛生經濟與醫療保障研究中心主任朱銘來教授表示，以戈謝病等藥物昂貴的罕見病為例，由于患者人數較少，參保人平均負擔的保障成本相對較低，對產品可持續性的影響也相對較弱；即便允許既往癥史人員可參保，以“北京普惠健康保”為例，通過保險產品設計過程中的精算技術，也能起到補充保障罕見病群體的同時，成本壓力較小。普惠險保障罕見病群體具備可行性，可有效利用大數法則平衡運營風險，切實發揮罕見病補充保障作用。