2022CSCO | 楊志敏部長解讀2022年中國抗腫瘤新藥審評情況報告( 二 ) _健康小知識

【2022CSCO | 楊志敏部長解讀2022年中國抗腫瘤新藥審評情況報告】聯合治療
聯合治療是提高患者抗腫瘤療效（單藥不滿意）和克服耐藥（單藥無效/進展）的重要手段。《抗腫瘤藥聯合治療臨床試驗技術指導原則》指出，聯合開發的一般考慮包括聯合的機制依據和單藥臨床數據，探索性試驗設計結合療效析因考量。當單藥療效不足時，在機制充分的基礎上，可盡早開展聯合探索。當開展聯合用藥，參照《注冊管理辦法》第二十七條，遞交聯合用藥的IND申請。相同突變在不同組織類型的瘤種聯合策略不同，早期籃子試驗時需關注相同突變的單藥治療反應差異。 6項RCT結果一致性表明，在PFS的優勢或潛在優勢的背景下，總生存期下降；在高齡、相對進展慢、需要長期用藥的患者中，安全性風險控制極為重要。相同機制，需關注不同藥物安全性特征差異，避免毒性疊加。

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人群分線
抗腫瘤藥研發通常從后線向前線推進，精準治療經生物標志物篩選患者人群，前期數據顯示后線突出療效，關鍵研究同時納入前線及后線人群，滿足不同治療線數患者的臨床需求。即使經生物標志物篩選人群，在后線療效不突出時，同樣應謹慎考慮前線研究策略。對于非精準治療，治療線數仍然需要關注。

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研究終點
雙終點選擇的考慮包括兩個終點之間的相關性決定同時達到還是達到其一；根據不同藥物的作用特點，選擇適合的雙終點（化療、抗血管、免疫治療各不同）；替代終點/中間終點的有效性幅度決定是否可以提前申報（顯著的替代終點成功才有可能轉化為臨床終點的獲益）；多次分析的挑戰；同時需考慮試驗組的研究設計。對于一個藥物而言，后線充分的數據可以支持前線的替代終點，僅僅是替代指標獲益，不一定能最終獲益。
·挑戰與展望
目前而言，中國抗腫瘤藥物的研究進步卓越，但即使如此，通過文獻中快速追跑是"捷徑”還是“死胡同”；文獻中的機制發現是否都能成為有效的治療靶點；在研靶點眾多，是否都能成藥；腫瘤患者需要接受多少種聯合治療以及哪些為最優組合；對于不同特征的患者，需要的治療是否相同以及什么治療最適合等都是腫瘤治療領域的挑戰性問題。
對致力于推動腫瘤治療領域前進的同道而言，新藥研發，學無止境。加強基礎研究，夯實科學基礎，加強對疾病的整體認識。基于患者為中心的新藥研發，加強多學科合作，創新研究方法和工具，提高研發效率，關注兒科腫瘤、罕見腫瘤。中國創新藥物研究的挑戰和機遇并存，全球化是未來的研發趨勢，我們需要以患者為中心，以臨床價值為導向，使藥品最大限度地發揮益處。返回搜狐，查看更多
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