2022CSCO | 楊志敏部長解讀2022年中國抗腫瘤新藥審評情況報告 _健康小知識

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出品|Htology血液前沿
審核|馬軍教授
作者|拾柒
編輯丨MM
由中國臨床腫瘤學會和北京市希思科臨床腫瘤學研究基金會共同主辦的第25屆全國臨床腫瘤學大會暨2022年CSCO學術年會于2022年11月5日至12日舉行。在11月6日CDE專場中，國家藥品監督管理局藥品審評中心副主任楊志敏針對2022年中國抗腫瘤新藥審評情況展開精彩報告。
·評審工作情況

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根據2018-2022年IND注冊申報情況， IND注冊申請數量逐年增多并趨于平穩，基本符合當前我國新藥研發的整體能力狀態；抗腫瘤藥IND申請數量穩定約占全部IND申請數量的一半，抗腫瘤藥IND申報未出現過熱擠占情況。近五年國內外開展抗腫瘤藥臨床試驗數量對比顯示，我國抗腫瘤藥研發的活躍程度不斷增高， 2018-2021年間增幅（35.7%）超過全球總體增長（17.3%）。在近五年NDA申報情況中， NDA數量呈逐年增多趨勢，其中抗腫瘤藥NDA約占全部NDA的31.1% 。截至2022年10月，在2022年獲批上市抗腫瘤新藥NDA（含新增適應癥）55款，其中21個為首個上市的適應癥。

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首次獲批上市的新藥近3年總體持平， 2022年新增適應癥的藥物較2021年有所降低。對比2020-2022年獲批新藥中優先審評情況，優先審評的適用范圍發生變化， 2020年7月發布的新《藥品注冊管理辦法》第六十八條第優先審評審批適用范圍僅明確六項，其中與腫瘤相關的包括納入突破性治療藥物程序的藥品和符合附條件批準的藥品兩項。今年抗腫瘤NDA批準納入優先審評審批品種23個，包括附條件批準18個78.3%、隨機對照批準2個（8.7%）、兒童用藥及罕見突變3個（13.0%）、臨床急需名單1個（艾伏尼布）。總體而言，自2020年7月至2022年9月新法規實施以來，共78個品種（含新增適應癥），按附條件批準上市，其中61個（78.2%）為抗腫瘤品種，目前所有附條件批準轉為常規批準的有11個品種。

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根據《突破性治療藥物審評工作程序(試行)》，自新《藥品注冊管理辦法》2020年7月1日發布以來至2022年10月27日，共103個品種獲突破性認定，其中66個（64.1%）為抗腫瘤品種。最常見的適應癥包括血液腫瘤、肺癌、宮頸癌、乳腺癌；常見的靶點為PD-1/PD-L1、HER2、PI3K；治療用生物制對比化藥：31個vs35個；國產藥對比進口藥：49個vs17個；中美同時申請BTD共有9個。
在新批準NDA的突出亮點中，第一個國產雙抗卡度尼利單抗獲批，膽管癌靶向藥佩米替尼獲批，新增肺癌靶向藥塞普替尼、達拉非尼+曲美替尼，三陰乳腺癌藥物戈沙妥珠單抗獲批，治療MSI-H/dMMR泛瘤種免疫治療藥物替雷利珠單抗、斯魯利單抗、普特利單抗獲批，治療NTRK泛瘤種靶向藥物恩曲替尼、拉羅替尼獲批（第二個泛瘤種）。
·實踐與思考
精準治療人群
選擇精準人群就是以患者為中心的重要體現，對于特定精準治療的有效性評價需要通過預設的前瞻性設計的研究予以驗證。從發現BCR-ABL ，伊馬替尼（格列衛）成功上市開始，抗腫瘤治療的各個領域陸續進入精準靶向治療時代。在考慮精準治療的同時，亦需要結合疾病本身的復雜程度和藥物的作用效力。針對不同的精準患者人群，單藥療效差別很大。 EGFR敏感突變具有排他性，異質程度相對低， KRAS突變具有多個共突變，異質程度相對較高。腫瘤細胞與微環境相互作用，不同分子機制會帶來微環境的異質性，也是影響藥物反應的重要因素。深入和全面的了解疾病特征，是選擇適應癥人群和制定治療策略的基礎。