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烏司|國家醫保目錄新增74種藥物 患者能夠受益多少？( 二 )

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孤兒病
七種罕見病用藥納入 ， 患者家庭負擔得減輕
在2021年國家醫保藥品目錄調整中 ， 7種罕見病用藥通過談判方式進入醫保目錄中 。 罕見病又稱“孤兒病” ， 是指那些發病率很低、很少見的一類疾病 ， 一般為嚴重的、慢性的、遺傳性疾病 ， 且常常危及生命 。
以脊髓性肌萎縮癥（SMA）為例 ， 這是一種由于脊髓前角及延髓運動神經元變性 ， 導致近端肢體和軀干進行性、對稱性肌無力和肌萎縮的神經變性病 。
據估算 ， 我國新生兒SMA患者每年新增1200人 ， 存量患者約3萬人 。 隨著病情的進展 ， 肌無力可進一步導致骨骼系統 ， 呼吸系統、消化系統及其他系統異常 ， 其中呼吸衰竭是最常見的死亡原因 。
治療這種罕見病的藥物諾西那生鈉注射液在國內獲批上市之初 ， 每單位定價近70萬元 ， 后來降至55萬元 。 而經過這次國家醫保藥品目錄談判后 ， 這款藥品不僅降價 ， 更能夠納入醫保報銷范圍內容 ， 這將極大減輕患兒家庭的就醫負擔 。
編輯： 寶厷