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救命藥納入醫保后，直降60多萬，為何大家還說國外便宜？

在世界上 ， 有很多非常罕見的疾病 ， 這些疾病看起來距離我們的生活非常遙遠 ， 不過現實生活中 ， 卻也經常會有人“中招” ， 例如發病率在萬分之一左右的SMA（罕見脊髓性肌萎縮癥） ， 作為一種運動神經性疾病 ， 患上這種罕見病的人群 ， 會出現嚴重的肌肉無力和不斷萎縮的癥狀 ， 就連獨坐都很難完成 ， 更別說像正常人一樣運動了 。

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相較于常見病而言 ， 罕見病的資料并不容易 ， 因為這些罕見病的病理更加復雜 ， 同時 ， 在治療手段上 ， 也需要使用相對特殊的療法 ， 而在這背后 ， 對于每一個含有罕見病的人群來說 ， 治療都是非常高昂的價格 。
除非家里條件特別好 ， 真的是不差錢 ， 否則 ， 一個罕見病 ， 就可以讓一個原本衣食無憂的小康家庭 ， 在不斷治療的過程中傾家蕩產 。

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罕見病的治療價格有多么昂貴？
還是拿罕見脊髓性肌萎縮癥來說 ， 目前國際上最常用 ， 也是最有效的治療手段 ， 就是為患者注射一種名為“諾西那生鈉”的注射液 ， 這種注射液主要是通過靶向治療的手段 ， 精準直達患處 ， 真正起到對癥下藥的效果 。
什么是靶向治療呢？說起來 ， 罕見病的出現 ， 事實上都與患者體內的基因突變 ， 或者是基因的突然缺失有關 ， 由于患者體內的基因發生了變異 ， 導致無法正常復制 ， 所以 ， 才會作用到人體上 ， 出現一些極其特殊的癥狀 。

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而靶向治療 ， 就是當藥物進入到體內之后 ， 會直接和基因發生變化的位置相結合 ， 從而盡可能會恢復基因 ， 并且控制基因突變的情況 ， 不會持續惡化 。
雖然從人類目前的醫學技術水平角度來看 ， 雖然“諾西那生鈉”注射液 ， 已經成為了國際上唯一被承認的 ， 可以用來治療罕見脊髓性肌萎縮癥的靶向藥物 ， 但是它現階段卻并不能徹底治愈罕見脊髓性肌萎縮癥 ， 只能起到盡量去恢復突變基因的作用 。

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但是 ， 對于患有罕見脊髓性肌萎縮癥的患者而言 ， “諾西那生鈉”注射液卻仍然是他們的救命藥 ， 也是讓自己不會徹底變成“漸凍人”的關鍵 。
特別是罕見脊髓性肌萎縮癥在新生兒中的發病率是非常高的 ， 而且很多患者都是兒童 ， 所以 ， 事實上“諾西那生鈉”注射液對于患者家庭來說 ， 也相當于是一個希望 。

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現如今 ， 全球已經有40多個國家和地區 ， 在針對罕見脊髓性肌萎縮癥的治療方面 ， 使用“諾西那生鈉”注射液了 ， 而我國也不例外 。
【救命藥納入醫保后，直降60多萬，為何大家還說國外便宜？】從時間上來看 ， 早在2019年4月 ， “諾西那生鈉”注射液就已經在我國批準上市了 ， 簡單來說 ， 就是2年多以前 ， 我國患有罕見脊髓性肌萎縮癥的患者 ， 就可以使用“諾西那生鈉”注射液來進行治療了 。

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不過 ， 事實上在過去的2年多時間里 ， 雖然明知道這是救命藥 ， 但是 ， 卻仍然有很多患有罕見脊髓性肌萎縮癥的患者 ， 并沒有使用“諾西那生鈉”注射液來進行治療 。
原因相信大家都已經猜到了 ， 就是因為它的價格太高昂了 ， 因為在2019年4月 ， “諾西那生鈉”注射液于我國上市之后 ， 它的一針價格在70萬元左右 ， 而對于患者而言 ， 只注射一針是并沒有什么效果的 ， 是需要注射6針才可以都對病情起到恢復和控制的作用 。