母親線粒體使患兒細胞“重生” _健康小知識

本文轉自：中國科學報

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創新療法可能會治療很多線粒體疾病。圖片來源：MINOVIATHERAPEUTICS
本報訊來自母親的“禮物”可能會讓線粒體有缺陷的患兒細胞重新恢復活力。
一個研究小組正在測試一種方法，將患兒的血細胞浸泡在母親健康線粒體的“培養基”中，然后重新注入患兒體內。早期跡象表明，這種干預是安全的，可能會改善兒童的健康和發育，研究人員正在計劃后續的臨床試驗。該研究12月21日發表于《科學-轉化醫學》。
【母親線粒體使患兒細胞“重生”】未參與研究的美國得克薩斯大學健康科學中心兒科神經學家MaryKayKoenig表示，這種方法“與其他人的做法不同” ，雖然還處于早期階段，但“非常令人興奮” 。英國倫敦大學學院皇后廣場神經學研究所臨床神經學家MichaelHanna則認為：“保持謹慎是很重要的，這只是非常初步的數據。 ”
線粒體起源于真核生物進化的早期，是其他生物體內的共生細菌，它能產生為細胞提供燃料的大部分三磷酸腺苷（ATP）。但每5000個嬰兒中就有一人在出生時患有線粒體缺陷，后者可能會引發致命的疾病。
當分離的線粒體與細胞混合時，細胞器會滑入細胞并開始工作。以色列舍巴醫療中心兒科血液學和腫瘤學醫生EladJacoby與同事意識到，或許可以利用這種方法增加患兒細胞中健康線粒體的數量。
該團隊決定以造血干細胞和祖細胞（HSPC）為目標。這些細胞是在骨髓中發現的干細胞，可產生一系列血細胞。 Jacoby說， HSPC分散在全身，可以抑制其他組織的疾病影響。
在“同情使用”（一種在不治之癥患者身上測試實驗方法的監管途徑）原則下， 6名患有皮爾遜綜合征或卡恩斯-塞爾綜合征的兒童參與了試驗。這些疾病由線粒體DNA缺失引起。 Jacoby說，患兒的細胞“在低電量下工作” ，導致腎病、糖尿病、心律失常和虛弱等問題。由于發育不良，他們比97%的同齡人要矮。
研究人員從母親的血液中提取了健康線粒體，并從患者身上提取了HSPC ，然后將它們混合放在試管里，搖晃并靜置一段時間。 Jacoby說，培養24小時后，研究小組將細胞輸回患者血液中。
細胞中的線粒體活性表明，至少其中一些細胞吸收了細胞器。輸注一年后，患者血細胞中線粒體DNA含量比之前增加了30% ， ATP含量增加了1/3 。其中5名患者體重增加，兩名患者的力量和耐力有所改善。
這一系列改善讓Koenig備受鼓舞，但她表示，還很難確認治療是否為主因。因為這項研究沒有進行對照組比較，科學家也不了解這些疾病的癥狀通常如何隨兒童年齡的增長而演變。
研究人員目前正在分析另外5名患者的臨床試驗結果，并計劃開始另一項試驗，試圖確定再輸注的細胞是否能夠穩定存活下來。 Koenig說，如果進一步的研究證實了這些益處，那么這一療法可能會治療很多線粒體疾病。（李木子）
相關論文信息：
http://doi.org/10.1126/scitranslmed.abo3724