2022年1月1日，曾經的“天價藥”諾西那生鈉注射液正式實施醫保價格，價格從原先的70萬一針降到了3萬多一針，浙大二院醫學遺傳科也在今日完成了2022年全國第一批脊髓性肌萎縮癥患者的治療。罕見病藥品研發難度大、幅度高、周期長，一直難以滿足患者臨床需求，及時研發上市，價格往往極其昂貴，藥物可及性面臨嚴峻挑戰，這次醫保目錄調整，表明國家高度關注罕見病患者這一群體，新增進目錄的罕見病藥品很好地填補了國內相關罕見病治療用藥的空白，為臨床用藥提供了選擇，為更多的罕見病患者延緩病情發展、提高生活質量帶來了希望。
【 特效藥|70萬變3萬，罕見病特效藥實施醫保價1月1日起正式實施】來源：每日經濟新聞


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