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天價藥|55萬一針天價藥降至3萬多！新年第一天，他們用上了！

“希望自己身體變得更好，最好就能走起來、跑起來，希望能夠回到學校?！弊蛉眨?日）上午11時，剛剛接受腰椎鞘內注射藥物治療的脊髓型肌肉萎縮癥（SMA）患兒小俊（化名）安靜地躺在病床上，道出了自己這一新年愿望。2022年元旦這一天，國家新一版醫保藥品目錄正式實施，高價值罕見病藥物進醫保新政首日落地。小俊一大早就跟著家長從佛山趕到廣州市婦兒醫療中心辦理入院。賬單顯示，原本55萬一支的SMA治療藥物諾西那生鈉，進入醫保后只需33180元，醫保報銷后患者自費費用僅為9000元左右。病區里同樣享受新政“頭啖湯”的罕見病患兒，還有一位法布雷病患兒小華（化名），自付治療年費用預計將從63.3萬元下降到3.7萬元。廣州日報·新花城采訪人員了解到，為了讓罕見病患者盡早用上藥治療，廣州相關醫院的醫生們選擇了在元旦這一天加班收治患者。
罕見病藥物進醫保落地首日惠州小患者凌晨5點出發來廣州治療
【 天價藥|55萬一針天價藥降至3萬多！新年第一天，他們用上了！】
天價藥|55萬一針天價藥降至3萬多！新年第一天，他們用上了！
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1日凌晨5點，家住惠州的小華便跟著家長啟程出發前往廣州市婦女兒童醫療中心。自他確診法布雷病后一家人一直的期待終于可以成真，他將接受首次治療。據了解，今年11歲的小華，在6歲開始出現雙腳趾逐漸加重的疼痛。開始只是在運動后或者季節變化時更明顯，慢慢地，半夜睡覺也會疼醒。用他的話描述，就像“夏天烈日暴曬后的疼一樣”，發作時無法正常行走、上課及玩耍，最厲害的時候，打止痛針也沒有效果。“我們家離學校只有200米路，他都疼得走不過去。有時候上課疼痛發作了，他打電話給我說：‘爸爸，快來帶我回家……’”說起兒子遭遇到的病痛的折磨，小華的父親忍不住泣不成聲。小華的父母帶他四處就醫，各種常規檢查都沒有發現異常。有人提出，會不會是小華為逃避上學而“詐病”？“但是他的爸爸說：‘我太了解自己的孩子了，他不會這樣。’堅持不放棄并且自己上網搜索資料，感覺兒子的癥狀和法布雷這種罕見病很像。第一次到我們科室看病，他就直接和醫生提出：‘我的兒子會不會是這種?。俊睆V東省醫學會罕見病學分會主任委員、市婦兒醫療中心遺傳和內分泌科主任劉麗回憶。經過檢查發現，小華的外周血白細胞α-半乳糖苷酶指標為0，基因測序果然發現小華攜帶了致病的基因突變，確診了法布雷病。法布雷病是由于X染色體一處基因突變導致結構和功能異常， 使其代謝產物在全身多個器官內大量堆積所導致的臨床綜合征。兒童患者起病時多數表現為肢體感覺異常、少汗，漸漸地可能會出現聽力損害、眩暈、耳鳴、角膜和視網膜病變、左心室肥大、進行性腎衰竭等等問題。2020年8月，法布雷病的特異性治療藥物阿加糖酶在我國上市，但由于沒有進入醫保，每支藥物患者需要自費12180元。以小華目前的體重，單次治療需要使用兩支，每兩周就要用一次，全年治療費用高達63.3萬，并且要終身用藥。小華的爸爸由于每天要背著孩子上學放學，只能做一些零散工作，“這個治療費用對于我們這種家庭來說，真的是沒有辦法”，也因此，小華一直都沒能接受治療。前不久醫保談判“靈魂砍價”的新聞讓小華一家再次燃起了希望?！拔抑绖Ⅺ愔魅蔚仍S多專家都一直在推動政府做這個事情，我真的沒想到這么快（就進了醫保）！”小華的爸爸形容，這是政府的“善政”。據估計，醫保和“惠醫?！保ㄗⅲ夯葜莓數卣笇碌纳虡I醫保，類似穗歲康）報銷后，小華的年治療費用將從63.3萬元下降到3.7萬元，綜合降幅達到95%。