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劉麗在介紹進入國家醫保目錄前后法布雷病的治療費用。脊髓型肌肉萎縮癥藥物從自費55萬元到自付9000元11月份的醫保談判直接造福了一批罕見病患者。廣州市婦女兒童醫療中心是國家首批罕見病診療協作網醫院之一，亦是省級牽頭醫院。“過去因為藥物價格高，我們醫院確診了一些法布雷的病人，但從來沒有病人做過治療?！眲Ⅺ愓f，小華不僅是ERT藥物阿加糖酶α進醫保的政策落地后全國首批接受治療的患者，同時也很可能是該藥物全國年齡最小用藥病例。


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進入國家醫保目錄的阿加糖酶α注射用濃溶液。而另一種罕見病脊髓型肌肉萎縮癥（SMA），在進醫保前，治療藥物諾西那生鈉的費用一支為55萬元，過去兩年，劉麗所在的科室累計僅有20多名患者接受了治療。就在醫保談判成功后，許多患兒家長欣喜地聞訊而至，準備開始治療，“1月10日之前，會有17個患者在我們這里開始治療。”據小俊今天下午出院的賬單顯示，諾西那生鈉的現價格為33180元，而經過醫保報銷后，單次治療費用自付只需9000元左右。在中山大學附屬第一醫院，一名成人患者SMA小林（化名）也在一早8時就走進了該院神經科主治醫師利婧的診室。小林11歲多時開始出現雙下肢無力、走路緩慢、蹲下無力等癥狀，2015年在中山一院被確診為罕見病脊髓性肌萎縮癥（SMA）。由于治療該病的藥物價格高昂，小林一直無法用上藥，癥狀一年年加重。今天，新版醫保藥品目錄正式實施。治療SMA的藥物諾西那生鈉正式進入醫保，小林第一時間趕到了中山一院，“終于可以用上藥了，以后終于能像正常人一樣生活了，太開心了！”據了解，新醫保藥品目錄落地首日，廣東、北京、上海、浙江、四川、山東、湖南、湖北、福建、江西、河南等11個省市的醫院近20位SMA患者接受了諾西那生鈉治療?！?天都不想等了”醫護加班收治患者由于罕見病屬于慢性病，在節假日里，相關科室除了急癥患者外，一般不收治新患者?！暗沁@些患兒們、家長們太期待這一天了，他們連3天元旦假期都不想等了。我們想，還是要滿足他們這種迫切的心情，為他們加個班是值得的，所以今天早上8點不到，我們科的醫護人員也都到崗了。”劉麗說?！靶履昙倨诘谝惶祀m然要加班，但是我們很開心，今天是醫保新政落地的第一天，對于我國SMA乃至罕見病治療領域可謂意義非凡。我知道幾乎所有SMA患者家庭都在期待這一天，能在這一天與我的同事一起為首批SMA患者進行注射治療，即使要放棄節日休息，作為一名醫務工作者，我也感到無比的欣慰與自豪?！崩赫f，此前，醫生經常遇到有的SMA患者因無藥可治或治療費用負擔過重而放棄治療或中斷就醫，現在藥物進入醫保，可以真正幫助患者逐步走出“有藥用不上”的困境，減輕患者家庭的經濟負擔，有效扭轉SMA的診療困境。由于罕見病患病人群少、市場需求少，藥品研發成本高昂，患者常常面臨“無藥可治”或藥物價格昂貴的局面。這次醫保談判后，7種高價值罕見病藥物進入目錄，常年為罕見病患者醫療保障奔走、為罕見病藥物進醫保鼓與呼的劉麗表示是一大進步。同時，她呼吁社會各界繼續關心罕見病患者處境，希望將迎來更多的罕見病藥物進入醫保目錄。
文/廣州日報·新花城采訪人員：伍仞、張青梅

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