神經一科的治療室里
29歲的患者杜先生側臥在床上
準備接受腰椎穿刺
即將注射到他體內的
是曾因“70萬元一針”而備受關注的
脊髓性肌萎縮癥（SMA）治療藥物
諾西那生鈉
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今天，《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2021年）》正式實施，諾西那生鈉等7種罕見病藥品被正式納入醫保。“入?！笔兹?，廣東、北京、上海、浙江、四川、山東、湖南、湖北、福建、江西、河南等11個省市的醫院里有近20位SMA患者將接受諾西那生鈉治療。杜先生就是其中一員。
每一滴藥都是寶貴的
“再把頭往胸口那邊靠一點，背再拱起來一點?！敝猩酱髮W附屬第一醫院神經科主治醫師利婧逐步指引杜先生調整體位。杜先生左側臥在床上，屈膝抱團，暴露出腰椎。
“背部和床盡量保持垂直，針刺進去的時候稍微斜一點，慢慢地往上……”中山一院神經外科主任醫師、教授張成來到現場指導。
另一邊廂，醫生徐睿愷已經在醫院藥房整裝待發。他手上有一個保溫箱，里面是被低溫冷凍保存著的諾西那生鈉注射液。“可以把藥拿過來了?！睕]過多久，他收到了送藥的指令。
針尖扎進入身體，杜先生攥緊拳頭?！胺潘梢稽c，正常呼吸，肚子別緊張?！贬t護人員繼續耐心地引導。
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腰椎穿刺完成，主治醫師何若潔把注射液從冰冷的保溫箱里取出來，握在手心里，把注射液復溫到25攝氏度左右。2分鐘后，測溫槍顯示注射液的溫度已經合適。
利婧和何若潔兩人配合，用注射器將5毫升的諾西那生鈉注射液從小瓶子里吸出來?！斑@一步要特別小心，每一滴藥都是寶貴的，要盡量都吸到針管里來?！?br />
全部吸取出來后，利婧緩緩把注射液注入杜先生體內，完成了此次治療。注射后，杜先生要在床上躺臥6小時，避免引起顱內低壓。
SMA是一種罕見病，患者可能逐漸感到肢體無力，而且情況會越來越差，難以逆轉?！皬?2歲就開始感覺運動有點乏力，到2015年確診這個病以后，每年都會感覺自己的力量變差。”杜先生說。如果不接受治療，SMA患者的肌肉力量可能逐步退化，最終因為呼吸或者吞咽等出現問題而導致感染、死亡。
諾西那生鈉是一種反義寡核苷酸類藥物，能精準靶向針對SMA的致病原因，讓人體產生更多的運動神經調節蛋白，有效改善患者運動、呼吸等重要功能、提高生存率。
2019年2月進入中國時，諾西那生鈉注射液一針定價69.97萬元人民幣，患者需要在前63天注射4針，往后每4個月注射1針，終身用藥。
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高價值罕見病藥物首次入醫保
SMA屬于罕見病，在新生兒中患病率約為萬分之一，較小的患者群體和巨大的研發費用，讓諾西那生鈉成為一類備受關注的高值罕見病藥。
2021年12月3日，國家醫保目錄調整結果“官宣”，7款罕見病治療藥物進入醫保目錄，其中就包括諾西那生鈉。
“此前，有的SMA患者，特別是一些嬰兒因治療費用負擔過重或者其他原因而中斷就醫，我們會感到特別可惜?！弊鳛橹Z西那生鈉注射液進入醫保目錄后開出首批處方的醫生，利婧表示：“SMA是目前兩歲以下嬰兒的頭號遺傳病殺手。諾西那生鈉被納入醫保，讓我們‘有藥可用’‘有藥敢用’，真正惠及了SMA患者群體?！?br />
此前，杜先生也對“70萬元一針”的諾西那生鈉望而卻步。從患者組織美兒SMA關愛中心了解到諾西那生鈉“入?！钡南?，杜先生重燃了人生希望。他回憶，當時患者組織里很多病友都哭了，包括很多患兒的家長?！叭氡Ｒ院?，算上醫保報銷，雖然還不清楚要自付多少，但肯定能負擔了?！?/p>
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