“未來挑戰依然很大 ， 基因治療位點有數百種 ， 現在只是一個良好的開端 ， 還需要不斷探索 ， 才能真正讓這部分‘被遺忘的盲人’重見光明 。 ”據悉 ， 前期用于開展臨床研究的中國首款先天性黑蒙“LX001”藥物已向國家藥品監督管理局藥品審評中心遞交基因治療新藥臨床研究溝通申請 ， 如果順利獲批 ， 這將是國內遞交的首個先天性黑蒙基因治療新藥臨床試驗申請 。 其意義遠不止有望使更多的先天性黑蒙患者擺脫失明 ， 更意味著 ， 國內已經具備建設基因治療的臨床研究體系條件 ， 打通了生物醫藥研發—生產—臨床應用的產業閉環 ， 對于其他疾病的基因治療亦具有示范和推動作用 。
【遺傳性視網膜眼病是兒童及工作年齡人群致盲的首要病因|為被遺忘的盲人打破天價藥壟斷！市一醫院開啟中國首個先天性黑蒙基因治療研究】來源：上觀

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