關注血管性血友病：不尋常的求醫問藥之旅( 三 ) _健康小知識

在關濤看來，患者們遇到的第二大難題是，是否有適應癥的診斷和治療方法？目前國內很多醫生對血管性血友病還沒有系統的認知，這關系到對疾病的診斷，以及能否在治療上給到患者專業的幫助。第三，當“藥”與“醫”的條件都有了，難題在于相關藥物是否能否納入醫保，惠及更多患者。

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△北京血友之家罕見病關愛中心創始人關濤
專注罕見病研究已十六年的逯軍主任告訴采訪人員，血管性血友病屬于罕見病。 “目前，血管性血友病的治療難點就是現在國內沒有非常特效的藥，都是間接治療，如果有這個因子直接補充或替代多好。 ”逯軍這樣說道。現在國內有治療方案，比如去氨加壓素（DDAVP），這個是間接促使血管內皮釋放vWF因子，非常間接，而且這個藥副作用也比較多。另外還有血液制品，血漿里面含量非常少。國內生產的八因子，和它綁定的vWF因子量就少，因此達不到很好地治療vWF因子缺乏的疾病（即血管性血友病）的目的。
在vWF因子的替代方面，國外有一些副作用比較小的特效藥。采訪人員在血友之家的官網上查到，治療血管性血友病的替代療法是直接補充vWF因子。這類藥品通常是從血漿中提取的因子濃縮物，同時包含vWF因子和八因子，以及一些其它的血漿蛋白成分。使用這類產品需要檢測因子水平，防止因子含量過高而產生血栓。
目前，國內尚沒有此類特效藥。業內很多專家認為，一些間接療法的血漿含量是非常低的，不可能含vWF因子高的；還有八因子，綁定的vWF因子量就少之又少，所以說現在存在這樣一些困境。
未來，這個群體將何去何從？逯軍表示，海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區是2013年2月28日國務院批準設立的， 2013年發布了一系列配套政策，主要是圍繞著進口的藥械，監管制度，一些世界真實數據的應用試點，促進第三方醫學界等等市場化。 2018年，國家還賦予了海南省政府對樂城先行區臨床急需的進口藥械審批，要極簡審批，非常簡化，一般是一到三個工作日，能夠大幅度壓縮審批時間。 “我們海南能否借助這些先行先試的政策，造福更多的患者？我認為，這是有可能的。 ”逯軍說道。

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△中南大學湘雅醫學院附屬海口醫院、海口市人民醫院兒童醫學部逯軍主任
隨著海南建設自由貿易港步伐的加快，海南博鰲樂城先行區作為醫療對外開放的國際窗口的紅利也在不斷釋放出來。近年來，國際上獲批的創新藥械同步落地樂城先行區，并進入臨床使用，這為國內急等新藥的患者提供了治療新方案，讓數以萬計的患者看到了希望。但對很多血管性血友病患者來說，要獲得更多元的治療方案仍非易事。
其實，早在1986年，原衛生部和海關總署發布了《關于禁止Ⅷ因子制劑等血液制品進口的通告》。 “這個政策出臺的初衷是要限制一些傳染性疾病的流入，站在當時的背景看，這肯定是個防患于未然的好政策。 ”逯軍說。
很多臨床專家曾論證，血液制品的安全性在過去30余年中得到了大幅改善，因VIII和vWF因子等產生的不良事件發生率降低到約十萬分之九。對此，逯軍主任說， “隨著時代的發展，世界醫療科技進步突飛猛進，產品的優化和安全性更加得到了保障。 ”
【關注血管性血友病：不尋常的求醫問藥之旅】和許多患者一樣，馬麗也對樂城的未來發展充滿了希望，她希望未來的樂城能進一步在特許藥械政策惠及性、覆蓋面和便捷性方面能有更大突破。如今的馬麗，每個月依舊雷打不動地為孩子的病四處奔波，但對孩子能夠享受到更優質治療方案的希望從未放棄過。她相信，隨著自貿港建設步伐的加快，將有越來越多治療血管性血友病的“好聲音”從南海之濱傳出。