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協作網|尋找希望，讓愛不罕見( 四 )

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近幾年 ， 國家出臺多項政策 ， 加快新藥審批 。 “2021年 ， 國家藥監局新批準了利司撲蘭口服溶液用散、布羅索尤單抗注射液等10個罕見病藥品 ， 這些藥品填補了國內相關罕見病治療用藥的空白 。 ”國家藥品監督管理局副局長陳時飛介紹 ， 2020年修訂的《藥品注冊管理辦法》明確 ， 對于臨床急需的境外已上市境內未上市的罕見病藥品在70日內審結 。 在所有藥品上市申請中 ， 罕見病藥物審評審批時限最短 。 目前已經遴選發布3批臨床急需境外新藥品種名單 ， 其中罕見病治療藥品超過遴選藥物總量的50% 。
肝豆狀核變性是一種銅代謝障礙的罕見病 ， 患者也被稱為“銅娃娃” 。 據估算 ， 全國有2萬—8萬名患者 。 青霉胺片和二巰丙磺鈉注射液是肝豆狀核變性患者的救命藥 ， 它們能促進銅的排出和減少銅的吸收 。
“2020年6月 ， 二巰丙磺鈉注射液因原料藥生產場地變遷而停產 。 我們收到患者的求助信息后 ， 馬上與政府相關部門、醫院及生產廠商溝通 ， 協調解決企業生產中的難題 ， 確保了藥物青霉胺片正常生產 。 ”李林康介紹 ， 由于用量小或定價低 ， 不少治療罕見病藥物會出現短缺、停產的情況 。 國家組建國家小品種藥供應保障聯合體以后 ， 這一問題正在得到改善 。
2018年 ， 工信部聯合相關部門發文 ， 決定由國內6家重點企業牽頭 ， 共同組織開展小品種藥（短缺藥）集中生產基地建設 。 截至2020年年底 ， 共實現了100個小品種藥的生產保供 。
在費用保障方面 ， 截至目前 ， 國內共有60余種罕見病用藥獲批上市 ， 其中已有40余種被納入國家醫保目錄 ， 涉及25種疾病 。
“通過對罕見病藥品的談判準入 ， 大幅度降低罕見病用藥的價格 ， 2021年共有7個罕見病藥品談判成功 ， 平均降幅達65% 。 ”國家醫療保障局副局長李滔表示 ， 將持續推進醫保藥品目錄調整 ， 對符合條件的罕見病藥品優先納入醫保藥品目錄 。 同時 ， 積極推進完善多重醫保體系的建立 ， 發揮基本醫保、大病保險、慈善救助等多種保障作用 ， 進一步提升罕見病的醫療保障水平 。
“要讓患者能用上藥 。 這幾年 ， 國家衛生健康委、藥監局和醫保部門做了非常多的工作 ， 建立起以患者需求為中心的藥品監管與審批的創新機制 ， 也希望科學家、藥企、醫務工作者共同努力 ， 更好地研制出國產新藥 。 ”崔麗英說 。
文：健康報采訪人員 王瀟雨
編輯：楊真宇
審核：徐秉楠 閆龑
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