本文轉載自微信公眾號“新聞坊”（ID：stvxwf） ， 原文首發于2022年1月20日 ， 原標題為《一針1348萬元！“史上最貴藥”將落地中國 ， 廠商：不算貴》 。
一針212.5萬美元
（折合人民幣約1348萬元）
“史上最貴藥物”將落地中國
近日 ， 中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）公示 ， 諾華（Novartis）旗下治療脊髓性肌萎縮（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的AAV基因治療藥物Zolgensma（OAV101注射液）在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗默示許可 。 此前2021年10月21日 ， 該藥物所提交的臨床試驗申請獲得受理 。
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只需接受一次靜脈注射給藥 ， 實現長期緩解甚至治愈
說起冰桶挑戰賽 ， 很多人都能想起“漸凍人（肌萎縮側索硬化癥 ， 又稱ALS）這個說法 。
但是提起它的“兄弟病”——SMA ， 不少人都一頭霧水 。 實際上 ， SMA也是一種運動神經元性疾病 。 患SMA后 ， 控制肌肉活動的運動神經細胞無法正常工作 ， 患者會逐漸喪失各種運動功能 ， 甚至無法呼吸和吞咽 。
在新生兒中 ， SMA發病率為六千分之一至一萬分之一 ， 常規人群中 ， 約每40人~50人就有1個是SMA致病基因攜帶者 。
2018年5月 ， SMA被列入國家衛健委等部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》 。
基于患者發病時間和所能達到的最大運動功能 ， SMA主要被劃分為四個類型：
I型最常見也最嚴重 ， 患兒通常面臨更大的身體挑戰 ， 基于諸多因素 ， 他們的生命周期會存在顯著差異；II、III、VI型患者往往擁有正?；蚪咏５纳芷?， 但他們的身體功能會隨時間推移不斷變化 。
與“漸凍人”同樣殘酷 ， SMA患者也會不斷喪失對應的運動功能 ， 只不過“漸凍人”一般是成年發病 ， 而SMA一般是嬰幼兒時期發病 。 而且SMA是發病越早病情越重 ， “漸凍人”正好相反 。
2019年5月24日 ， 美國FDA批準了諾華公司的第一個用于治療2歲以下SMA患者的基因療法——Zolgensma 。 患者只需接受一次靜脈注射給藥 ， 就能在細胞中長期表達SMN蛋白 ， 實現長期緩解甚至治愈 。
天價藥 曾引發巨大爭議
Zolgensma的目前定價為212.5萬美元 ， 被喻為制藥史上單價最貴的藥物 。 目前Zolgensma已經在全球近40個國家和地區獲批 。
由于高達212.5萬美元的定價 ， 有人質疑 ， 諾華是以孩子的生命做要挾 。
對于社會和輿論的質疑 ， 諾華公司CEO曾表示：“那些批評者并沒有真正思考我們的醫療系統怎么運作的 。 我們給病人做移植手術 ， 每個病人要花300萬到500萬美元 ， 但是效果遠不如這些藥物 。 ”該CEO表示 ， 如果這種療法只進行一次 ， 費用比目前的療法都要便宜 。
天價藥“地板價”入保 的案例不容易被復制
目前全球已獲批3款SMA療法 ， 除了Zolgensma ， 還包括渤健的Spinraza以及羅氏的Evrysdi ， 后兩款都已在國內獲批 。
Spinraza（諾西那生鈉注射液）于2019年2月獲得國家藥監局批準 ， 用于治療5q脊髓性肌萎縮癥（約占所有SMA病例的95%） ， 這也是國內首個獲批治療SMA的藥物 。
此前Spinraza在國內定價接近70萬一支 ， 每年需反復注射且屬于完全自費藥物 。
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諾西那生鈉注射液 圖片來源：受訪者供圖
2021年國家醫保藥品目錄談判中 ， 7種罕見病用藥納入醫保目錄 ， 其中包括備受關注的用于治療脊髓性肌萎縮癥的Spinraza 。
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