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給罕見病患兒家長吃一顆“定心丸”，國產氯巴占片申請上市獲受理

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頂端新聞·河南商報首席采訪人員張逸菲
給罕見病患兒家長吃一顆“定心丸”，國產氯巴占片申請上市獲受理
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4月13日 ， 頂端新聞·河南商報采訪人員獲悉 ， 國內從事氯巴占研發的宜昌人福藥業有限責任公司（下稱“宜昌人?！保?， 近日收到國家藥品監督管理局核準簽發的氯巴占片申報生產的《受理通知書》 。
罕見病治療藥品氯巴占的國內仿制藥 ， 正式進入關鍵的評審階段 。 研發藥企表示 ， 應社會急切需求 ， 加快了研發進程 。
給罕見病患兒家長吃一顆“定心丸”，國產氯巴占片申請上市獲受理
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公眾號截圖
【給罕見病患兒家長吃一顆“定心丸”，國產氯巴占片申請上市獲受理】氯巴占最新進展
4月12日 ， 宜昌人福藥業公眾號發了一篇推文 ， 《公司氯巴占片上市許可申請獲受理》 。 文中提到 ， 近日 ， 其公司研制的氯巴占片10mg、20mg提交上市許可申請 ， 并順利受理（受理號：CYHS2200436國、CYHS2200435國） 。
在公眾號文章中 ， 宜昌人福指出 ， 該公司于2018年獲得氯巴占片的研制立項批準并開始研發 ， 2020年11月申報臨床 ， 2021年2月取得臨床批件 ， “當前公司應社會急切需求加快研發進程 ， 已向CDE提交了本品的上市許可申請 。 公司將繼續跟進本品進程 ， 確保其順利上市 ， 提高該產品在中國市場的可及性 ， 更好滿足人民群眾的健康需求 。 ”
頂端新聞·河南商報持續關注國內患兒對于氯巴占藥品的需求 ， 并發出系列報道 。 氯巴占作為治療兒童難治性癲癇發作 ， 屬于罕見病用藥 ， 但在我國 ， 其又屬《精神藥品品種目錄》第二類精神藥品 ， 管控十分嚴格 ， 國內暫無該活性成分批準上市銷售 。
因為藥品的特殊性 ， 國內患兒的家長如有用藥需求 ， 都從國外冒險代購 。 一位網名為“鐵馬冰河”的家長 ， 還因代購氯巴占 ， 被中牟縣人民檢察院以“走私、運輸、販賣毒品罪”提起公訴 ， 現在仍被羈押 。
從2021年年底開始 ， 多家媒體爆出癲癇類罕見病特殊用藥的緊缺現象 ， 加之“鐵馬冰河”被羈押 ， 引發了特殊藥品海外代購群體的萎縮 ， 導致氯巴占等特殊藥品在國內流通極少 ， 患兒家屬想盡各種辦法為孩子購買救命藥 ， 情勢不容樂觀 。
給罕見病患兒家長吃一顆“定心丸”，國產氯巴占片申請上市獲受理
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患兒家長手中的氯巴占
關鍵的臨床性試驗
事實上 ， 國內藥企 ， 例如宜昌人福藥業 ， 早在2018年4月 ， 就氯巴占研制工作進行立項 ， “氯巴占是國內首仿藥 。 ”人福藥業的工作人員介紹 。
今年3月11日 ， 其向國家藥品監督管理局藥品審評中心（下文簡稱“CDE”）遞交氯巴占的申報 ， 4月12日公眾號的發文 ， 意味著CDE已針對申報進行批復 ， “現在正式進入評審階段 。 ”工作人員說 。
進入評審階段 ， 離氯巴占仿制藥在國內的面世更近了一步 ， 但也讓氯巴占面臨最關鍵的環節 ， 是否要進行驗證性臨床試驗 。
“按照我國的注冊法規 ， 國內首仿藥要做驗證性臨床試驗 ， ”人福藥業工作人員解釋 ， “但公司的氯巴占仿制藥 ， 已與原研藥廠進行了體外藥學和體內人體生物等效性臨床試驗的安全性和有效性研究 。 ”
但工作人員也坦承 ， 即使這樣 ， 也并不能確定 ， 其研發的仿制藥可以豁免驗證性臨床試驗 ， 如果必須要進行這個步驟 ， “意味著氯巴占國內仿制藥的面世 ， 還要推遲 。 ”
“兩條腿”支撐氯巴占問世
除了人福藥業可能問世的氯巴占仿制藥 ， 3月29日 ， 國家衛健委發布《氯巴占臨時進口工作方案》（征求意見稿） ， 試圖通過確定氯巴占在國內的臨床需求量 ， 確定使用醫療機構名單 ， 選定牽頭進口的醫療機構 ， 并組織擬定藥品使用規范和處方資質要求等 。