乙肝|乙肝在研新藥PBGENE-HBV，2024年IND/CTA，三家相繼更新開發計劃基因編輯|疫苗

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2022年進入第三季度伊始，三家生物制藥公司相繼更新乙肝在研新藥計劃，包括一種直接針對cccDNA的基因編輯乙肝候選藥物PBGENE-HBV ，繼續描述將于2024年提交新藥臨床試驗申請（IND/CTA）、免疫學驅動生物制藥公司VBI Vaccines的VBI-2601以及Enanta公司EDP-514 。

乙肝在研新藥PBGENE-HBV ， 2024年IND/CTA ，三家相繼更新開發計劃
PBGENE-HBV：
一種設計運用基因編輯技術來敲除cccDNA候選藥物
臨床階段生物技術公司（Precision BioSciences）是一家開發基于 ARCUS? 的離體同種異體 CAR-T免疫療法和體內基因編輯療法藥企。 Precision Bio公司的慢性乙肝基因編輯計劃應用 ARCUS 來敲除持久的共價閉合環狀DNA（cccDNA），并讓整合的乙肝病毒基因組失活，從而有可能實現持久的乙肝表面抗原（HBsAg）丟失，并減少病毒持久性。
目前，該基因編輯療法乙肝候選藥物，正處在臨床前研究中。臨床前數據已經在 ASGCT 年會上的癌癥與復雜疾病基因編輯會議上公布，這是一項有關ARCUS?體內慢性乙肝新藥項目分子治療的臨床前研究成果，已于2022年5月份在線發表國際性期刊上《Molecular Therapy》。
Precision Bio公司介紹， ARCUS 可有效地靶向和降解乙肝病毒（HBV）在 HBV 感染的原代人肝細胞（PHH）中，使cccDNA減少了 85% ， HBsAg的表達減少了 77% 。 ARCUS核酸酶的優化特異性完全阻止了 PHH 模型中可檢測到的染色體易位。
基因編輯乙肝候選藥物PBGENE-HBV ，處于臨床前開發中， Precision Bio公司的目標是在完成臨床前研究和IND支持研究后，于2024年提交IND/CTA 。

VBI-2601 (BRII-179)：
一種正在2期由VBI疫苗公司與騰盛博藥合作開發的治療性疫苗
免疫學驅動生物制藥公司VBI Vaccines（以下簡稱VBI疫苗公司）是一家以免疫學為動力，追求為預防和治療疾病開發創新藥的生物制藥公司。 VBI疫苗公司開發的在研乙肝新藥VBI-2601 (BRII-179) ，是一種HBV免疫治療候選藥物。
VBI疫苗公司預計， 2022年底，將公布一項2期人體組合療法臨床試驗中中期頂線數據。這項2期組合主要是在慢性HBV感染受試者中，評估VBI-2601 (BRII-179) +BRII-835 (VIR-2218) 的安全性和有效性， VIR-2218是一種研究性靶向HBV siRNA分子。該研究設計為新型免疫療法+siRNA ，初始2期數據預計到2022年底公布。
2023年上半年，預計公布一項包含兩部分的 2a/2b 期組合研究中期頂線結果。該研究主要將評估VBI-2601（BRII-179）作為標準護理治療的附加療法。

EDP-514：
一種1期基本完成乙肝衣殼抑制劑
Enanta Pharmaceuticals ，是一家致力于為病毒感染和肝病研發小分子藥物的生物制藥公司（以下簡稱Enanta公司）。 Enanta公司開發的在研乙肝新藥EDP-514 ，是一種口服HBV衣殼抑制劑（或稱核心抑制劑）。
Enanta公司目前專注于識別具有不同作用機制的其他化合物，通過以與EDP-514、其他有效核心抑制劑和核苷（酸）類似物（NAs）結合。 EDP-514已經獲得美國FDA的快速通道指定，并在多個HBV受試者群體中，顯示出良好的安全性和強大抗病毒活性。 Enanta公司介紹，其中 EDP-514 令 HBVDNA 下降的能力，是迄今為止全球在研HBV核心抑制劑已發表進展中最佳的。
【乙肝|乙肝在研新藥PBGENE-HBV，2024年IND/CTA，三家相繼更新開發計劃】小番健康結語：進入2022年第三季度以來，已有包括加拿大楊梅生物制藥公司（Arbutus Biopharma）、臨床階段生物制藥公司（Aligos Therapeutics）、臨床階段生物技術公司（Precision BioSciences）、免疫學驅動生物制藥公司（VBI Vaccines）和生物制藥公司（Enanta Pharmaceuticals）相繼更新了在研乙肝新藥2022年下半年和2023年的開發計劃。