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干細胞“變”肝細胞，肝衰竭治療瓶頸有望被打破

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干細胞“變”肝細胞，肝衰竭治療瓶頸有望被打破
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“全球首例人胚胎干細胞來源肝細胞治療肝衰竭”新聞座談會召開
紅網時刻采訪人員趙悅杉長沙報道
8月25日 ， 從中南大學湘雅醫院傳來消息：“利用人胚胎干細胞誘導分化的肝細胞治療急性/慢加急性肝衰竭的安全性臨床研究”項目治療的首位患者 ， 目前生存狀況良好 ， 細胞治療被證明安全有效 。 這也是全世界第一例得到人胚胎干細胞來源肝細胞治療的肝衰竭病人 。
同日 ， “全球首例人胚胎干細胞來源肝細胞治療肝衰竭”新聞座談會在湖南省長沙市人類干細胞國家工程研究中心召開 。 座談會圍繞“利用人胚胎干細胞誘導分化的肝細胞治療慢性/慢加急性肝衰竭的安全性臨床研究”主題展開 ， 闡明發展現狀 ， 綜述研究成果 ， 進行未來展望 。
研究現狀：有望突破研究瓶頸 ， 已完成臨床研究注冊
我國是肝病大國 ， 每年終末期肝病新增數量超過600萬例 。 原位肝移植是目前最有效的治療方法 ， 但肝源十分匱乏 。
負責該臨床研究的湘雅醫院感染科主任黃燕教授介紹 ， 肝衰竭是多種因素引起的嚴重肝臟損害 ， 病程短、發病急 ， 如果缺乏有效治療 ， 患者或在8-26周內迅速發展到死亡 。 該研究成功將人胚胎干細胞誘導分化為肝臟細胞 ， 為治療終末期肝病的提供安全、穩定、充足的細胞來源 ， 有望打破肝衰竭治療瓶頸 。
【干細胞“變”肝細胞，肝衰竭治療瓶頸有望被打破】研究成果：首例病人恢復良好 ， 細胞治療被證明安全有效
人類干細胞國家工程研究中心副主任林戈教授介紹 ， 此前的臨床前有效性研究已證明 ， 肝臟細胞制劑能顯著提高肝衰動物模型的存活率——與對照組僅6.67%的生存率相比 ， 治療組生存率大幅提升到了68.89% ， 同時肝功能和凝血功能得到改善 ， 起到了保護肝臟并促進肝臟細胞再生的作用 。
今年5月 ， 該研究進入臨床階段 。 家住湖南省邵陽市綏寧縣武陽鎮的陳先生 ， 是全球首例得到人胚胎干細胞來源肝細胞治療的肝衰竭病人 。 在接受干細胞治療后1個多月 ， 陳先生各項指標恢復良好 ， 食欲正常 ， 順利出院 。 至8月24日 ， 他已經隨訪到干細胞治療后3個月 ， 綜合8個訪試點結果 ， 細胞治療被證明安全有效 。
黃燕教授介紹 ， 從2022年5月起招募10名患者 ， 隨訪時間1年 。 除陳先生外 ， 第二例患者已于7月18日開展治療 ， 目前無不良反應 ， 消化道癥狀減輕 ， 凝血功能及肝功能顯著改善 ， 即將出院 。
干細胞“變”肝細胞，肝衰竭治療瓶頸有望被打破
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2022年5月 ， 陳先生在湘雅醫院感染科接受了人胚胎干細胞誘導分化的肝細胞制劑治療
未來展望：培養青年人才 ， 提升后備力量
人類干細胞國家工程研究中心團隊于1999年成功構建世界首個人類治療性克隆胚 ， 于2002年建立中國首株人胚胎干細胞系 。 2006年 ， 中心林戈教授受邀赴美 ， 成功建立康涅狄格州的第一株人胚胎干細胞系 。
截至今年 ， 該團隊已在人胚胎干細胞研究領域深耕20年 。 黃燕教授介紹 ， 目前該臨床研究還處于初期的Ⅰ期 ， 后續仍需數年甚至數十年來推動此項研究的發展 。
科研是場持久戰 。 人類干細胞國家工程研究中心主任盧光琇教授強調：“現在要讓‘小鬼’當家 ， 培養新一代人才 ， 讓科研的火炬傳遞下去 。 ”她鼓勵學生走進患者生活中去 ， 了解患者現實需求 ， 以此調動青年醫學研究者的科研熱情 ， 讓醫學事業不斷蓬勃發展 。
目前 ， 該臨床研究還處于初步發展階段 ， 全世界尚無胚胎干細胞相關細胞制劑上市 。 加快推進人胚胎干細胞衍生的肝細胞治療肝衰的新藥申報進程 ， 是人類干細胞國家工程研究中心、從事相關研究的科研人員以及患者共同的殷切期待 。