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特效藥|海報時評｜不放棄每一個小群體，讓天價藥“飛入尋常百姓家”

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張琨
12月3日，國家醫保局召開新聞發布會正式公布第六輪國家醫保談判結果。據報道，此次談判，共有74種藥品新增進入國家醫保目錄，其中7個直接新增藥品，67個談判新增藥品，平均降價61.71%，最高降幅達93.97%。
【 特效藥|海報時評｜不放棄每一個小群體，讓天價藥“飛入尋常百姓家”】備受近期輿論關注的“天價藥”——諾西那生鈉注射液成功進入醫保，正是此次醫保談判的成果之一。

特效藥|海報時評｜不放棄每一個小群體，讓天價藥“飛入尋常百姓家”
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諾西那生鈉注射液，是用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的進口特效藥，此前國內售價每支69.7萬元，屬完全自費藥物，刷新了中國藥品售價的新紀錄。據《中國罕見病醫療保障城市報告2020》顯示，我國的SMA患者大約有27228人。這也意味著，在該藥列入醫保之前，這個近3萬人的群體，每年需花費70萬元來治療保命。而現實是，能治得起的患者寥寥無幾，要么債臺高筑，要么不得不放棄治療。
患者結隊抗議藥價離譜，聲討藥企無良，這是《我不是藥神》中的一幕，也映射著現實中每一個需要靠特效藥續命的患者群體。而另一方面，每一種特效藥的誕生，需要藥企投入大量甚至不計成本的人力物力，高額的研發成本也注定著藥價的驚人程度。
如今，在國家醫保部門等多方的努力下，“天價藥”諾西那生納注射液從53680元每瓶降至33000元左右，相較于之前，該病患者每年的開銷要降低三分之一甚至更低。有SMA患兒家長算過一筆賬，33000元的藥價，再除去醫保報銷部分，最終一年的自費金額只在10萬元左右，“我們盼了多少年，終于盼到了”，盡管10萬元對于普通家庭來說依舊是一筆大額開銷，但相比之前動輒近百萬的“天文數字”，患者家屬們可以不再“望藥興嘆”。
“天價藥”首次被列入醫保目錄是示范性開端，更激勵信心?！疤靸r藥”進醫保，長期以來阻力重重，這其中不僅涉及到藥企的“壟斷”，更牽涉到醫保體系的負擔。
本次“天價藥”談判的成功是有前提的。在此之前。諾西那生納作為治療SMA病癥的唯一合法特效藥，具有不可替代的“壟斷性”。而今年6月16日，諾西那生納的競品——羅氏制藥公司研發的利司撲蘭口服溶液用散（中文商品名：艾滿欣?，英文商品名：Evrysdi?)在經國家藥監局批準上市后，諾西那生納面對市場壓力被迫降價并申請參加醫保談判，以保住市場份額。歸根結底，每一種特效藥的誕生，對于藥企來說，是實現使命之下的市場和利益，對于患者來說卻是活下去的希望。諾西那生納被納入醫保，對自身來說是一次“自降身價”的保全，而對國家來說，是一次示范性開端，它刺激著各大藥企的利益神經，也倒逼著其研發創新的進程，更激勵著醫保部門在未來相關醫保談判的信心。
有很多人不理解，為什么國家醫保基金不能將所有藥物都納入保障體系之中。醫?；鸩⒉皇侨≈槐M，用之不竭的，國家醫保目錄的每一次新增都是國家相關部門在反復考察權衡后作出的慎重決定。面對各類疾病，國家醫保局要總攬統籌“保基本”，通俗點說便是要把錢花在刀刃上，在能夠照顧絕大部分患者的前提下，“不放棄每一個小群體”。
對于罕見病患者來說，最艱難的不是無藥可治，而是有藥卻治不起。為了讓中國罕見病患者“罕而不孤”，近年來，國家持續加大對新藥攻關研發的支持力度，先后出臺一系列加強罕見病藥物研發和科技攻關的政策措施，力爭打造出新藥研發主陣地。只有將核心技術攥在自己手里，才能真正讓“天價藥”“飛入尋常百姓家”。