致敬勇敢！10個數字回顧2022年( 二 ) _健康小知識

2011年，年僅5歲的Emily因患致命性白血病，生命只剩下短短幾周。 2012年，她開始了一次與死神對抗的冒險——接受一種還未獲得批準、尚處于臨床試驗階段的CAR-T細胞療法。先前，極少有人接受過這種療法的治療，也沒有什么成功先例，而Emily成了世界上第一個接受這種療法的孩子。盡管其中歷經曲折，但在這種創新療法的治療下，她最終戰勝了病魔。至2022年5月， Emily已經保持整整十年無癌， 17歲的她保持著陽光和自信。
值得一提的是，在她首次參加這項臨床試驗五年之后， FDA批準了這種創新的CAR-T細胞療法上市，癌癥治療也進入了一個新紀元。目前全球已有多款不同的CAR-T療法獲批，用于治療多種癌癥，全球有數千名患者接受了這種創新細胞療法的治療。
Emily和她父母的堅持，換來了生命的奇跡。而她重獲新生的故事，也給了研發人員們更多持續前進，不斷創新的動力。這是屬于生命的榮耀！
2022勇敢時刻
CRISPR十周年：變革生物醫藥

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10年的時間，可以改變Emily的人生，也可以見證一項革命性技術從誕生走向成熟，并改寫生物醫學的發展脈絡。基因編輯工具CRISPR正是如此。 2022年， CRISPR邁入了具有里程碑意義的十周年。
十年前，一篇重磅《科學》論文標志著CRISPR的問世，但當時很多人沒有意識到，這個新興的工具將在未來十年掀起一場怎樣的顛覆性革命。 CRISPR大大加速了基礎科學的研究，也帶來了許多有望從根本上治愈疾病的創新療法。十年間， CRISPR經歷了多輪迭代更新，例如無需切斷DNA雙鏈的單堿基編輯技術在2016年誕生，并且在2022年進入人體臨床試驗階段，僅僅6年的研發歷程彰顯了令人驚嘆的科學轉化速度。一次治療，永久治愈——正是基因編輯技術的飛速發展，讓我們有勇氣暢想醫學的美好未來。
2022勇敢時刻
37款創新藥， “first-in-class”創新高

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2022年，美國FDA批準了37款創新藥。盡管從絕對數量上看，這一數字不如前三年平均每年50多款那樣出彩，但全球生物醫藥產業在這一年里，依舊交出了一份不易的漂亮答卷——這些療法中，至少19款為“first-in-class”療法，比例為近十年的最高！此外，也有11款獲批新藥曾斬獲“突破性療法”認定，表明他們有望為疾病的治療帶來新的顛覆。這些數字反映了產業依舊勇敢堅守創新之道，為全球病患謀福。
2022勇敢時刻
跳動60天：首顆豬心移植的啟示

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60天在人的一生中只是一瞬，但在這個故事中， 60天足以譜寫出一首充滿勇氣的生命贊歌。 2022年1月的巴爾的摩醫院，一顆經過基因編輯的豬心臟植入了患有嚴重心臟病的57歲男子DavidBennett體內，替代他那顆原本已不堪重負的心臟。 Bennett成為首個接受豬心臟移植的人類。術后，這顆心臟在新主人的體內有力地跳動著，并且沒有帶來排斥反應。
遺憾的是， Bennett的第二次生命沒有持續太久。這顆豬心臟在工作60天之后，最終停止了跳動。回看這個案例，手術的部分成功讓我們看到通過異種器官移植拯救更多生命的希望；同時，對患者死亡原因的分析也有望為將來的試驗帶來更多啟示。值得一提的是，首次豬腎臟移植人體手術同樣在今年登上醫學期刊。這些勇敢的嘗試，讓我們對異種移植的未來充滿期待。