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中國模式|罕見病防治創出中國模式（大健康觀察）

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中國模式|罕見病防治創出中國模式（大健康觀察）
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隨著國家醫療保障制度的逐步完善 ， 罕見病治療及保障問題越來越受到關注 。
【中國模式|罕見病防治創出中國模式（大健康觀察）】在日前召開的2021年中國罕見病大會上 ， 國家醫療保障局副局長李滔介紹 ， 截至目前 ， 國內共有60余種罕見病用藥獲批上市 ， 其中已有40余種被納入國家醫保藥品目錄 。 2021年共有7個罕見病藥品談判成功 ， 價格平均降幅達65% 。
本屆中國罕見病大會由國家衛健委、中國紅十字會總會指導 ， 中國罕見病聯盟、中國紅十字基金會、中國醫藥創新促進會、中國醫院協會主辦 。
會上 ， 全國人大常委會副委員長、中國紅十字會會長陳竺表示 ， 黨的十八大以來 ， 罕見病這一特殊領域日益受到國家和社會各方的關注 。 國家衛生、科技、藥監、醫保等相關部門通力合作 ， 在加強政策研究和制度建設的基礎上 ， 通過制定罕見病目錄、建立全國罕見病診療協作網、加強區域協作和遠程支持等措施 ， 形成工作合力 ， 探索出破解罕見病防治難題的“中國模式” ， 共同推進罕見病防治與保障事業邁上了新的臺階 。
關注罕見病
體現生命至上
罕見病的防治研究具有非常重要的意義 。
國家罕見病診療與保障專家委員會顧問鐘南山院士指出 ， 第一 ， 罕見病雖罕見 ， 但在中國 ， 任何一種罕見病的患者絕對數量很多 ， 這是一個容易被忽視的弱勢團體 。 對罕見病的關注體現了黨和國家“生命至上”的國策 。
第二 ， 在臨床醫生對很多種疾病的分析綜合中 ， 罕見病常常是最后發現的或者確診的 ， 這實際上帶動了我們對很多疾病診斷和鑒別診斷的認識水平 。 要搞清一個罕見病 ， 必須要對很多所謂的常見病或者少見病要有比較多的認識以后 ， 排除了以后 ， 再經過一些特殊診斷來得到一個正確的結論 ， 對很多疾病的認識會有一個很大的提高 。
第三 ， 中國對罕見病的深入研究將為國際上該領域的防治提供新思路 。
研發有平臺
提升供應能力
“十三五”期間 ， 衛健、工信等五部門聯合印發《第一批罕見病目錄》 ， 收錄121種罕見病 ， 目前83種治療藥品已在中國上市 。
工業和信息化部副部長王江平表示 ， 工信部密切關注罕見病患者用藥需求 ， 通過實施《醫藥工業發展規劃指南》《“十四五”醫藥工業發展規劃》等 ， 引導企業加強研發治療罕見病的特效藥物 ， 將罕見病藥物產業化項目納入工程攻關重點任務 ， 推動建立罕見病藥物研發平臺 ， 支持鼓勵企業在罕見病藥物研發中充分發揮主體作用 。 同時 ， 將罕見病藥物納入小品種藥、短缺藥管理 ， 開展集中生產基地建設和生產供應監測 ， 推動罕見病藥物供應保障能力得到持續提升 。
王江平表示 ， 工信部將著力打造良好產業政策和市場環境 ， 持續推動醫藥產業高質量發展；著力調動科研機構、生產企業開發罕見病藥物的積極性 ， 盡快實現罕見病治療藥品研發生產；著力加強罕見病藥物生產供應監測和供需對接 ， 推動建立短缺藥品供應保障聯盟 ， 充分發揮國家醫藥儲備蓄水池作用 ， 為滿足人民群眾健康需求和美好生活向往不斷作出新的貢獻 ， 一如既往全力支持罕見病防治與保障工作 。
審批在優化
加快上市速度
“今年國家藥監局新批準了利司撲蘭口服溶液用散、布羅索尤單抗注射液等10個罕見病藥品 ， 用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）、青年帕金森、高氨血癥等罕見病 。 ”國家藥監局副局長陳時飛說 ， “這些藥品填補了國內相關罕見病治療用藥的空白 ， 為更多罕見病患者延緩病情發展、提高生活質量帶來了希望 。 ”