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中國模式|罕見病防治創出中國模式（大健康觀察）( 二 )

國家治療藥品國家藥監局藥物上市醫保罕見病目錄保障新藥防治中國模式李滔


近年來 ， 國家藥監局不斷優化審評審批程序 ， 加快罕見病新藥上市速度 。
2020年 ， 新修訂的《藥品注冊管理辦法》明確了將具有明顯臨床價值的防治罕見病的創新藥和改良型新藥納入到優先審評審批程序 ， 對于臨床急需的境外已上市境內未上市的罕見病藥品在70日內審結 。 在所有藥品上市申請中 ， 罕見病藥物審評審批時限最短 。
同時 ， 將境外已經上市罕見病新藥納入專門通道審評審批 。 目前已經遴選發布三批臨床急需境外新藥品種名單 ， 其中罕見病治療藥品超過遴選藥物總量的50% 。 列入專門通道的罕見病治療藥品在3個月內審結 。
陳時飛表示 ， 國家藥監局積極搭建溝通平臺 ， 陸續出臺了《藥物研發與技術審評溝通交流管理辦法》、《接受藥品境外臨床試驗數據的技術指導原則》等一系列技術指導原則 ， 指導罕見病治療藥品的研發 。 同時加強與其他部門聯動 ， 配合財政部對罕見病治療藥品實施稅收優惠 。 首批21個和二批14個品種的罕見病藥品按照簡易辦法依照3%征收率計算繳納增值稅 ， 鼓勵罕見病制藥產業發展 ， 降低患者用藥成本 。
好藥入醫保
價格大幅降低
自2018年成立以來 ， 國家醫療保障局連續4年每年一次動態調整醫保藥品目錄 ， 累計將507種新藥、好藥納入了目錄 ， 通過目錄調整實現了用藥保障范圍不斷擴大和結構的優化 。
李滔指出 ， 截至目前 ， 國內共有60余種罕見病用藥獲批上市 ， 其中已有40余種被納入了國家醫保目錄 ， 涉及25種疾病 。 同時 ， 通過對罕見病藥品的談判準入 ， 大幅度降低罕見病用藥的價格 ， 今年共有7個罕見病藥品談判成功 ， 平均降幅達65% 。 尤其是脊髓性肌萎縮癥注射液大幅降價納入目錄 ， 從年均70萬元的天價降至3萬多元的平民價 ， 再加上納入醫保的費用報銷 ， 基本上解決了脊髓性肌萎縮癥患者的用藥問題 ， 極大降低了患者的經濟負擔 ， 挽救了不少罕見病患者的生命 。
“但我們同時也應看到 ， 目前基本醫保定位仍是?；?， 必須堅持盡力而為 ， 量力而行 。 下一步 ， 國家醫保局將會同各方一道 ， 共同采取一系列措施 ， 不斷推動罕見病患者用藥的保障工作 。 ”李滔說 ， 一方面持續推進醫保藥品目錄調整 ， 對符合條件的罕見病藥品優先納入醫保藥品目錄；另一方面 ， 積極推進完善多重醫保體系的建立 ， 發揮基本醫保、大病保險、慈善救助等多種保障作用 ， 進一步提升罕見病的醫療保障水平 。 （采訪人員 熊 建）
《 人民日報海外版 》（ 2022年01月04日 第 09 版）
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