每經采訪人員：許立波 每經編輯：文多
近年來 ， 罕見病治療及保障問題越來越受到關注 ， 相關領域的醫藥創新也是動作頻頻 。
2022年1月4日 ， 中國罕見病新藥研發與商業化創新型企業曙方醫藥與瑞士Santhera制藥宣布就罕見病新藥Vamorolone達成獨家授權協議 ， 曙方醫藥獲得在華開發和商業化Vamorolone用于杜氏肌營養不良（DMD）及其他罕見病適應癥的獨家權益 。 協議總金額達1.24億美元 。 根據協議 ， 曙方醫藥將支付千萬美元級別的首付款及美國注冊申報相關里程碑款項 ， 總計2000萬美元 。 曙方醫藥還將支付兩位數百分比的特許權使用費 。
根據曙方醫藥提供的資料 ， 基于上述協議 ， Santhera制藥將負責該產品的生產及供應 ， 曙方醫藥將負責該產品的注冊、開發及未來的商業化 。 曙方醫藥將視Vamorolone在美國的批準情況向中國監管部門提交該產品治療DMD適應癥的上市申請 ， 預計該產品最早將于2024年進入中國市場 。
Vamorolone所針對的杜氏肌營養不良（DMD）是一種罕見的X染色體隱性遺傳疾病 ， 幾乎只影響男性 。 DMD為炎癥性疾病 ， 炎癥通常在出生時或出生不久后出現 。 炎癥導致肌肉纖維化 ， 臨床表現為進行性肌肉變性和無力 。 該疾病的主要里程碑事件是喪失行走能力 ， 喪失自我進食能力 ， 開始輔助通氣 ， 以及心肌病發生 。 由于呼吸和/或心力衰竭 ， DMD患者的預期壽命一般不超過40歲 。
2018年杜氏肌營養不良被列入國家《第一批罕見病目錄》中 ， 該疾病領域存在著巨大臨床需求 。 據估計 ， 中國目前約有7萬名DMD患者 ， 隨著診斷率的提升 ， 患病人數可能將不斷增加 。 國內目前尚無獲批的DMD治療藥物 。 曙方醫藥將積極與監管部門溝通 ， 爭取Vamorolone盡早在中國獲批 。
【協議|罕見病賽道再現重磅License-in 曙方醫藥引入杜氏肌營養不良癥新藥】每日經濟新聞

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