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諾西那生|健康中國，不讓一個人掉隊

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新年伊始 ， 有兩則與罕見病相關的新聞 ， 讓人心生暖意 。 一是 ， 在日前召開的中國罕見病大會上 ， 國家醫療保障局副局長李滔介紹 ， 截至目前 ， 國內共有60余種罕見病用藥獲批上市 ， 其中已有40余種被納入國家醫保藥品目錄 。 二是 ， 元旦當天 ， 廣東、北京、上海等11個省市已有近20名患者用上了新納入醫保藥品目錄的救命藥 。 從全國各地相關新聞來看 ， 獲益的患者及其家屬幾乎都只有一種表情：喜極而泣 。
名為罕見病 ， 實則不罕見 ， 由于我國人口基數大 ， 在國外被定位為罕見的疾病 ， 在中國都可能是一個很大的群體 。 即使患病率只有萬分之一 ， 患者人數也超過十萬 。 大部分治療罕見病的藥物靠進口 ， 天價藥比比皆是 ， 即使有藥可用 ， 囿于價格 ， 多數家庭也只能望“藥”興嘆 。 以脊髓性肌萎縮癥治療藥物諾西那生鈉為例 ， 原價每針近70萬元 ， 患者每年要用幾針 ， 且終身用藥 ， 有多少家庭負擔得起？去年12月3日 ， 經過國家醫保局與藥企代表艱難談判之后 ， 該藥以3.3萬元每針的“地板價”進入醫保藥品目錄 。 這意味著 ， 經過基本醫保、大病保險、醫療救助等多重報銷后 ， 患者的治療費用從每年幾百萬元降至幾萬元 ， 這對于患者及其家庭來說 ， 不啻再造 。
有藥可用、用上好藥 ， 是所有罕見病患者、家屬和臨床工作者的共同祈盼 。
“有藥可用”體現在生產端 。 一方面 ， 要引導國內大型藥企加大投入力度 ， 將罕見病藥物研發納入重點攻關項目 ， 充分發揮企業在罕見病藥物研發中的主體作用；另一方面 ， 要縮短罕見病的藥品審評、審批時間 ， 加快新藥上市步伐 。 此外 ， 鑒于罕見病藥物研發投入大、收益不確定（如諾西那生鈉的研發費用約為10億美元） ， 國家要用好稅收制度、財政制度、醫療保障制度杠桿 ， 撬動藥企投入研發的積極性 。
【諾西那生|健康中國，不讓一個人掉隊】“用上好藥”體現在采購端 。 醫保部門要再接再厲 ， 將更多治療罕見病的藥物引進來 ， 納入醫保藥品目錄之中 。 “70萬元一針”的天價藥大幅降價之后進醫保是一次成功的實踐 ， 給患者帶來好消息的同時 ， 也給公眾帶來更多的期待 ， 期待更多的天價救命藥通過這種方式 ， 陸續進入醫保藥品目錄 。 比如 ， 去年醫保談判前 ， 在國家醫保局初步形式審查的名單中 ， “120萬元一針抗癌神藥”赫然在列 ， 頗受公眾關注 。 不過 ， 在實際談判中 ， 該藥品企業并未現身 ， 最大原因可能在于價格談不攏 。 從中說明 ， 在這方面還有許多工作要做 。
病雖罕見 ， 關愛不“罕見” ， 即使只一位患者也值得付出努力 。 從更高層面要求 ， 罕見病防治任重而道遠 ， 不僅是藥物短缺 ， 醫生稀缺也非常棘手 ， 因此要兩手抓、兩手硬 。
（練洪洋）