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肌營養不良基因療法真能治療肌營養不良嗎？

有一種致命的遺傳疾病 ， 其特征在于隨意肌肉運動的進行性喪失 。 肌肉無力首先發生在兒童早期(2-5歲) ， 在青春期(10-13歲)失去走動的能力 ， 并最終導致青年期(25-28歲)由于心臟或呼吸衰竭的并發癥而死亡 ， 甚至還有的活不過20歲 。

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這種疾病-杜氏肌營養不良(Duchennemusculardystrophy ， DMD) ， 是X染色體上dystrophin基因突變引起的最常見和最嚴重的肌營養不良癥 ， 這種突變導致患者肌肉中缺少抗肌營養不良蛋白(dystrophin) ， 特征是進行性肌肉退化和萎縮 ， 導致心肌病和呼吸衰竭而過早死亡 。
目前為止 ， 西醫沒有什么有效的治療藥物和方法 。

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現在很多患者及家屬都在等待著基因治療能夠早日真正的成熟 ， 救治患者 。
人生終有散 ， 最美曾相伴 。 莫嘆相伴短 ， 勿以淚洗面 。
基因治療筆者也在關注 ， 很多家屬都在等 ， 但是很多患者在這等待期間病情不斷加重 ， 癱瘓 ， 甚至去世 。
基因治療研發也有個十幾年的時間了 ， 到現在一直都沒有成熟 ， 目前還是處于動物實驗階段；張伯倫教授指出 ， 他們的實驗結果表明 ， 通過替換缺損或變異的“抗肌營養不良蛋白”基因 ， 即使是一些年老動物的病情也可以得到逆轉 。 這為下一步進行類似的人體臨床試驗提供了依據 。
當然國外也有公司嘗試用于真實患者上 ， 但是不乏出現副作用的問題 ， 通常會影響肝臟；這些副作用問題也是需要研究解決的問題 。
但是還得等多少年？
在筆者接觸及了解很多患者在等待中癱瘓去世；

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因為這個杜氏肌營養不良病情發展是特別快的 ， 只要沒有采取有效的治療病情就在發展 ， 很多患者在服用一些西和激素去減緩病情發展 ， 但是大都因為副作用的原因而放棄服用西藥和激素 。
很多家庭因為這個病而感情破壞 ， 甚至花費掉了家庭積蓄 ， 但是仍然還是沒有什么變化 ， 只有內心的絕望、內疚和患上疾病的孩子是真實的 。

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中醫誕生于原始社會 ， 春秋戰國時期中醫理論已基本形成 ， 之后歷代均有總結發展 。 除此之外對漢字文化圈國家影響深遠 ， 如日本醫學、韓國韓醫學、朝鮮高麗醫學、越南東醫學等都是以中醫為基礎發展起來的 。

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中醫承載著中國古代人民同疾病作斗爭的經驗和理論知識 ， 是在古代樸素的唯物論和自發的辯證法思想指導下 ， 通過長期醫療實踐逐步形成并發展成的醫學理論體系 。
中醫學以陰陽五行作為理論基礎 ， 將人體看成是氣、形、神的統一體 ， 通過“望聞問切”四診合參的方法 ， 探求病因、病性、病位 ， 分析病機及人體內五臟六腑、經絡關節、氣血津液的變化 ， 判斷邪正消長 ， 進而得出病名 ， 歸納出證型 ， 以辨證論治原則 ， 制定“汗、吐、下、和、溫、清、補、消”等治法 ， 使用中藥、針灸、推拿、按摩、拔罐、氣功、食療等多種治療手段 ， 使人體達到陰陽調和而康復 。

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2018年10月1日 ， 世界衛生組織首次將中醫納入其具有全球影響力的醫學綱要 。
中醫理論來源于對醫療經驗的總結及中國古代的陰陽五行思想 。 其內容包括精氣學說、陰陽五行學說、氣血津液、藏象、經絡、體質、病因、發病、病機、治則、養生等 。 早在兩千多年前 ， 中醫專著《黃帝內經》問世 ， 奠定了中醫學的基礎 。 時至今日 ， 中國傳統醫學相關的理論、診斷法、治療方法等 ， 均可在此書中找到根源 。