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甲狀腺素|這款罕見病創新藥廣州開出醫保處方，極大減輕“淀粉人”負擔

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2022年1月5日，罕見病創新藥物氯苯唑酸（氯苯唑酸軟膠囊，Vyndamax?，61mg）的首個廣州醫保處方，由中山大學附屬第一醫院心血管內科副主任醫師陳藝莉開出。繼和其他六款創新的、臨床亟須的罕見病治療藥物一起納入最新版《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》（2021）之后，這是氯苯唑酸首次在廣州開出的醫保處方，也意味著以此為起點，廣州的轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM）患者將迎來更多的治療希望和生存獲益。
據悉，2019年5月3日氯苯唑酸才獲得美國FDA批準，2020年在中國獲準上市。2020年9月底獲批進入中國，2021年被納入最新版醫保藥品目錄后，價格又進行了較大幅度下調。
【 甲狀腺素|這款罕見病創新藥廣州開出醫保處方，極大減輕“淀粉人”負擔】 中山大學附屬第一醫院心血管內科副主任醫師陳藝莉開出氯苯唑酸的首個廣州醫保處方
臨床認知不足、可支付性差
“淀粉人”診療面臨雙重困境
陳藝莉醫師表示：“轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病是一種罕見的、進行性、致死性的疾病，國內診斷率不足1%[1]，其發病原理在于不穩定轉甲狀腺素蛋白（TTR）異常解離并錯誤折疊，形成淀粉樣物質沉積于心肌間質，長期進展會引發限制性心肌病和進行性心力衰竭。基于此特殊的疾病成因，患者也被稱為‘淀粉人’。該疾病臨床癥狀不典型，極易與心衰等常見心血管疾病相混淆。由于該疾病認知不足，患者往往需要經過數次誤診、漏診，才能得以確診，容易因此而錯過最佳治療時間。目前，我國的此類患者臨床確診后，如不進行對因治療，平均生存時間僅為2~5年[2]。長期以來，確診后的“淀粉人”治療均以對癥治療為主，緩解由于心血管異常帶來的相關癥狀，部分患者甚至需要進行肝心移植來進行治療?！?br /> 2020年，全球首個、也是唯一經批準治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病的口服藥物氯苯唑酸軟膠囊在國內獲批上市，填補了此前我國轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病治療領域無有效藥物的空白，為疾病的臨床診療提供了創新性選擇，為患者治療帶來了新希望。在III期臨床研究中，患者經氯苯唑酸治療30個月后較安慰劑可顯著降低全因死亡風險30%，降低心血管相關住院32%，并顯著提高患者生存質量，同時該研究也顯示氯苯唑酸可顯著延長患者的預期生命年（3.88年）[3]。長期拓展研究（LTE）結果顯示，在治療約5年后，持續氯苯唑酸治療組比安慰劑-氯苯唑酸組的全因死亡風險降低41%，說明了早診早治的重要性[4]。
但由于罕見病患者人數相對較少，應用藥物治療的可及性和可負擔性均較低，面臨支付難題。因此，如何降低患者的用藥負擔，提升罕見病用藥的可及性，成為罕見病診療過程中的巨大難題。
氯苯唑酸進醫保
為淀粉心患者帶來診療新希望
2021年12月，國家醫保目錄更新，包括轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病對因治療藥物氯苯唑酸軟膠囊等7款創新罕見病藥物被納入國家醫保目錄，為患者帶來診療新希望。作為緩解的唯一對因治療藥物，氯苯唑酸此次被納入國家醫保目錄，改變了以往無藥可醫的困境。
隨著這一藥品在醫院的切實落地，一方面，將極大減輕患者用藥的經濟負擔，這一群體的治療和生活也將獲得更大的改善和提升。也很好地體現了國家醫療保障體系改革中，診療公平性的重要性，并使之得以貫徹。另一方面，有效可及治療手段也將隨著醫保的落地得以廣泛覆蓋，推動臨床醫師提高診療的積極性，讓更多患者得到及時的篩查、診治，進而推進我國診療領域的全面發展。