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浙大一院|又一罕見病藥物開出浙江首個醫保處方 為“淀粉人”治療“減負”

中醫臨床藥學?？?/a>第一附屬醫院帶頭人中藥學工作室教授寶安中醫院藥學臨床中藥學

確認信息、選擇藥物、一張寫著“氯苯唑酸”的單子緩緩打印出……2022年1月6日下午，浙江大學醫學院附屬第一醫院心血管內科主任郭曉綱主任醫師為轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病患者（ATTR-CM）陳阿姨（化名）開出了針對該病的特效藥氯苯唑酸的醫保處方。

浙大一院|又一罕見病藥物開出浙江首個醫保處方 為“淀粉人”治療“減負”
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得益于新的醫保政策，氯苯唑酸的價格從每盒3萬元下降到了每盒3000元左右，大大降低了像陳阿姨這樣的ATTR-CM患者的治療成本。這也是浙江省開出的首張氯苯唑酸的醫保處方。
2021年12月，氯苯唑酸與其他六款創新的、臨床亟需的罕見病治療藥物一起納入最新版《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》（2021），這意味著，我國罕見病患者將迎來更多的治療希望和生存獲益。
ATTR-CM是一種罕見的、進行性、致死性的疾病，國內診斷率不足1% ，其發病原理在于不穩定轉甲狀腺素蛋白（TTR）異常解離并錯誤折疊，形成淀粉樣物質沉積于心肌間質，長期進展會引發限制性心肌病和進行性心力衰竭。基于此特殊的疾病成因，ATTR-CM患者也被稱為“淀粉人”。
“簡單來說，就是產生于肝臟的一種蛋白質被異常分解后，跑進了心臟里，呈淀粉樣沉積，心臟變得越來越厚，從而影響心肌的收縮和舒張，使患者快速發生心力衰竭和死亡?！惫鶗跃V主任解釋說。
【 浙大一院|又一罕見病藥物開出浙江首個醫保處方 為“淀粉人”治療“減負”】 該疾病臨床癥狀不典型，極易與肥厚性心肌病，急性冠脈綜合征，心衰等常見心血管疾病相混淆。同時，該疾病認知不足，患者往往需要經過數次誤診、漏診，才能得以確診，但卻由于前期的延誤診治而錯過最佳治療時間。ATTR-CM患者臨床確診后，如不進行對因治療，平均生存時間僅為2~5年 。

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自從被確診為ATTR-CM以來，“找藥”就成為陳阿姨生活中最重要的事。氯苯唑酸是全球首個、也是唯一經批準治療ATTR-CM的特效藥。2020年9月之前，陳阿姨只能通過各種途徑從海外購買這種藥，不僅價格昂貴而且非常不方便。2020年9月，該藥在中國國內獲批上市，填補了此前我國該病治療領域無有效藥物的空白，為陳阿姨這樣的患者治療帶來了新希望。
郭曉綱主任表示：“通過臨床研究，ATTR-CM患者經氯苯唑酸治療30個月后可顯著降低全因死亡風險30%，降低心血管相關住院32%，并顯著提高患者生存質量，同時該研究也顯示氯苯唑酸可顯著延長ATTR-CM患者的預期生命 ?！?br /> 然而，由于罕見病患者人數相對較少，應用藥物治療的可及性和可負擔性均較低，面臨較大的支付難題。像陳阿姨，她和哥哥都是ATTR-CM患者，需要終身服藥，即使通過多種優惠政策，他們兩人每個月的用藥成本也最起碼在5萬元以上，這負擔壓得他們喘不過氣來，他們甚至為此賣掉了一套房子。
因此，如何降低患者的用藥負擔，提升罕見病用藥的可及性，成為罕見病診療過程中的巨大難題。
2021年12月，國家醫保目錄更新，包括ATTR-CM對因治療藥物氯苯唑酸軟膠囊等7款創新罕見病藥物被納入國家醫保目錄，為ATTR-CM患者帶來診療新希望。作為緩解ATTR-CM的唯一對因治療藥物，氯苯唑酸此次被納入國家醫保目錄，改變了以往ATTR-CM治療極其昂貴的困境。
隨著這一藥品在醫院的切實落地，一方面，將極大減輕ATTR-CM患者用藥的經濟負擔，這一群體的治療和生活也將獲得更大的改善和提升；另一方面，有效可及治療手段也將隨著醫保的落地得以廣泛覆蓋，推動更多ATTR-CM患者得到及時的篩查、診治。