地夫可特Defazacort為攻克杜氏肌營養不良癥帶來新希望( 二 )


關于杜氏肌營養不良癥(DMD)
地夫可特Defazacort為攻克杜氏肌營養不良癥帶來新希望
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杜氏肌營養不良癥(DMD)是一種X染色體隱性遺傳疾病 , 主要發生于男孩 。 該病由抗肌營養不良蛋白基因(dystrophingene)突變所致 , 屬于進行性肌營養不良癥常見類型 。 其特征是由于營養不良基因[突變導致骨骼和心肌進行性惡化 。 在全球范圍內 , 大約每3500名新生男性中就有一個有影響 。 該疾病的最初表現包括兒童活動功能逐漸下降 , 通常導致青春期完全喪失獨立行走 。 其他的影響包括心肺功能的惡化 , 以及骨骼健康的惡化;隨著時間的推移 , 這些殘疾的下降共同導致了成年早期的死亡率 。
文章來源:香港邁極康醫療中心http://www.hkmagicure.com/html/remenyaopin/calcort/
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