2017年2月 ， 美國FDA批準了地夫可特（Defazacort）用于治療杜氏肌營養不良癥（DMD） 。 地夫可特是一種糖皮質激素 ， 糖皮質激素是一類天然存在于人體內部并且維系人體健康的皮質類固醇 。 人們可以通過攝入額外的皮質類固醇來提高身體機能 ， 以有效治療各種炎癥相關疾病 。 美國神經病學會（AAN）和疾病控制中心（CDC）指導原則都推薦糖皮質激素作為DMD患者改善肌肉強度和功能的一線治療 。

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一、地夫可特臨床試驗
【地夫可特Defazacort為攻克杜氏肌營養不良癥帶來新希望】地夫可特(Calcort/Deflazacort)除了在治療炎癥和自身免疫性疾病方面有許多用途外 ， 幾項研究也證明了該藥物對杜氏肌營養不良癥的療效 。 攝入皮質類固醇是延緩杜氏肌營養不良癥進展的標準療法 。 而一些報告顯示：相較于使用如潑尼松龍等其他皮質類固醇藥物的患者 ， 使用地夫可特的患者體重增加有所減少 。
地夫可特用于治療杜氏肌營養不良癥的批準基于一項涉及196名男孩的研究 ， 受試者的年齡從5歲到15歲不等 。 該研究持續了52周 ， 并將兩種不同劑量（0.9或1.2mg/kg/天）的地夫可特、潑尼松（另一種常用于治療杜氏肌營養不良癥的皮質類固醇藥物）和安慰劑用于受試者 ， 并對照研究各藥物及不同劑量的治療效果 。

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接受治療12周后 ， 服用地夫可特（兩種劑量）和潑尼松的受試者的平均肌肉力量評分都出現了顯著的變化：服用0.9mg/kg/d（95％CI：0.01 ， 0.28）劑量地夫可特的受試者平均得分為0.15分；服用1.2mg/kg/d（95％CI：0.12 ， 0.40）劑量地夫可特的受試者平均得分為0.26分；服用潑尼松的受試者平均得分為0.27分（95％CI：0.13 ， 0.41）；服用安慰劑的受試者平均得分為-0.1分（95％CI：0.23 ， 0.03） 。
此外 ， 相比于服用安慰劑的受試者 ， 服用兩種藥物的受試者在幾次定時運動功能測試中表現得更為出色（測試包括受試者從仰臥到站立、爬上四級樓梯、步行30英尺、跑步30英尺所需的時間等） 。 從第12周到第52周 ， 相較于服用潑尼松的受試者（-0.12分 ， 95％CI：0.26 ， 0.03） ， 服用0.9mg/kg/d劑量地夫可特的受試者（0.17分 ， 95％CI：0.03 ， 0.31） ， 其平均肌力評分達到了更好的水平 。
結論：使用地夫可特的受試者其肌肉力量較安慰劑對照組有著顯著提高 ， 地夫可特和強的松龍DMD患者肌肉強度和運動功能的影響 。 地夫可特的耐受性更好 ， 導致體重增加和精神病性不良事件的發生率較低 。
在更長期的觀察試驗中 ， 440位DMD患者接受了最長達十年的追蹤 ， 地夫可特相較于潑尼松延緩了患者失去從躺下至站立之能力的時間2.1年 ， 延緩了失去行走能力的時間2.7年 ， 延緩了失去手對口功能的時間2.7年 。
二、地夫可特小百科

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地夫可特Defazacort
【中文名】：地夫可特
【藥品名】：Defazacort
【商品名】：Calcort
【生產廠家】：賽諾菲-安萬特（瑞士）公司（Sanofi-Aventis(Suisse)SA）
【規格】：6mg片劑
【適應癥】：
地夫可特(Calcort/deflazacort)可用于治療以下疾病：炎癥 ， 如哮喘、關節炎和過敏皮膚、腎臟、心臟、消化系統、眼睛和血液系統疾病腫瘤
地夫可特(Calcort/deflazacort)也可用于器官移植手術 ， 起到抑制患者免疫系統的作用 。
地夫可特(Calcort/deflazacort)常被用于治療杜氏肌營養不良癥（DMD） ， 是最常見的治療杜氏肌營養不良癥的皮質類固醇藥物 。