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套房|1300萬！最貴“罕見病藥”進中國，一針燒掉10套房！能否進醫保？

知識科普套房賽樂瑞諾西那生瑞士一針罕見病新生兒技術基因中國物質治療彭鏡

“你女兒最多活到4歲 ， 帶回家好好照顧吧” 。
浙江的一例新生兒珍妮被診斷為SMA——脊髓性肌萎縮癥 ， 一種并不少見的“新生兒罕見病” 。
家長經常反饋：孩子7月了還不會爬 。 其實SMA患兒常見表現是：肌無力導致的頭部平衡失調、蛙腿、脊柱彎曲、呼吸困難、發育遲緩、運動能力減退等 。
大多數時候 ， 若不幸被診斷出這一疾病 ， 相當于直接被判死刑 。 不過最近傳來的一則好消息 ， 為SMA新生兒患者帶來治療新希望 。
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一、1300萬“罕見病藥”落地中國 ， 僅需一針可能痊愈
中國國家藥監局藥品審評中心顯示 ， 瑞士諾華集團名下的SMA罕見病藥治療藥Zolgensma（OAV101針劑） ， 已獲我國臨床試驗申請批準 ， 預計不久后將正式落地中國 。
這款瑞士藥一針要人民幣1300多萬 ， 號稱史上最貴藥 。 打一針花掉10套房 ， 80%以上的人打不起 。 之所以這么貴 ， 背后關鍵在于以下幾點 。
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1、這款藥采用的是全球最先進的AAV基因療法 ， 成本高、技術很前沿 。 研究員利用腺相關病毒 AAV ， 攜帶治療性基因輸送至特定的組織中 ， 與堿基配對與mRNA結合 ， 進而作用于脊髓運動神經元 ， 甚至可以治療“衰老” 。
2、這是全球首款 ， 針對SMA患兒的一次性基因療法 。 只需要1針 ， 2歲以下的患兒可能會因此痊愈 。
所以即使價格非常昂貴 ， 此次這款創新藥能夠進入中國臨床 ， 依舊給不少家庭帶來信心 ， 甚至許多網友呼叫“最美談判” 。
畢竟“罕見病”降價已有先例 。 今年1月4日 ， 70多萬的 “諾西那生鈉”在國家醫保代表的“靈魂砍價”下 ， 降至約3.3萬元 ， 且進入醫保后可能個人實際花費僅千元 。 若這款瑞士藥Zolgensma也能納入醫保 ， 費用可控 。
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二、罕見病不罕見！每50人就有一個攜帶SMA致病基因
SMA——脊髓性肌萎縮癥 ， 屬于染色體隱性遺傳病 ， 臨床上并不少見 ， 平均每50個人里就有一位攜帶這一致病基因 。 中南大學湘雅醫院兒科主任醫師彭鏡曾表示 ， 大約每6000到1萬人里面 ， 就有一個是SMA患兒 ， 我國可能有2-3萬SMA患者甚至更多 。
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“這個罕見病極容易與其他疾病混淆 ， 比如嬰兒無力 ， 可能會被誤診為運動障礙、腦癱；加上通常肺部有問題 ， 容易當做普通肺炎治療直至死亡 。 需要做肌電圖、基因檢測才能明確診斷 。 ”彭鏡教授表示 。 要徹底避免SMA ， 一定要在產前做基因檢測 。
生物科技飛速發展之下 ， 原本很多“只能等死”的罕見病 ， 逐漸有了治療希望 ， 這是令人十分欣慰的 。 實際上 ， 生物科技發展 ， 福澤的不僅是罕見病新生兒 ， 甚至在幫助人類“延緩扭轉衰老”方面 ， 也取得很大的突破 。
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這他們找到了一個非常重要、神奇的抗老物質！2021年4月頂級期刊《Genes&Diseases》上 ， 發布了一則復旦大學附屬中山醫院的葛均波院士的研究綜述：抗老衰物質NAD ， 前景非常大 。 此物質可以借助很多種通路 ， 來減慢衰老速度 ， 維系青春活力 ， 甚至預防心血管疾病 。 （注：京東走俏的“賽樂瑞”關鍵成分）此外 ， 國際上很多前沿機構發現 ， 它可保護線粒體、保護老年心臟、提升代謝 。 哈佛更是證實 ， 其延長了約70歲實驗鼠30%的壽命 。