【降低|國內(nèi)首個β-地中海貧血創(chuàng)新藥羅特西普獲批】新京報訊（采訪人員 王卡拉）1月26日 ， 國家藥監(jiān)局官網(wǎng)發(fā)布藥品批準證明文件待領取信息 ， 全球首個且唯一的紅細胞成熟劑注射用羅特西普（商品名“利布洛澤”）獲批上市 ， 用于治療需要定期輸注紅細胞且紅細胞輸注≤15單位/24周的β-地中海貧血（后稱“β-地貧”）成人患者 。 這是10多年來我國首個獲批治療地貧的創(chuàng)新藥物 。
β-地貧是一種遺傳性血紅蛋白疾病以無效造血為特征的最常見的遺傳性血液疾病之一 ， 表現(xiàn)為人體造血生成的正常紅細胞不足 ， 從而導致貧血 。 造血干細胞移植是唯一可根治的治療手段 ， 但存在配型概率低、年齡限制等問題 。 此前 ， 對于無法接受移植的成人患者 ， 僅能依靠終身輸血與祛鐵維持生命 。
據(jù)中國地貧聯(lián)盟發(fā)布的《中國地中海貧血藍皮書2020版》數(shù)據(jù)顯示 ， 受限于用血緊張 ， 48.67%的中國地貧患者無法按時按需進行輸血治療 。 此外 ， 長期輸血會導致鐵過載 ， 患者需配合祛鐵治療 ， 以防過量的鐵沉積于心臟、肝臟、胰腺等器官 ， 引起臟器損傷甚至衰竭 。 國內(nèi)β-地貧高發(fā)地區(qū)有98%的輸血依賴型患者因?qū)﹁F過載危害認知不足、祛鐵不便及其副作用等原因 ， 導致未能堅持祛鐵或常有遺漏 。
羅特西普是一種人工合成的ActRIIB-Fc融合蛋白 ， 是美國食藥監(jiān)局（FDA）批準的唯一一個紅細胞成熟劑 ， 也是FDA批準的首個用于β-地中海貧血的藥物 。 羅特西普作用于紅細胞成熟的晚期階段 ， 通過與調(diào)控紅細胞成熟的關鍵因子——特定TGF-β超家族配體結(jié)合 ， 降低異常增強的Smad 2/3信號通路的轉(zhuǎn)導 ， 從而恢復晚期紅細胞成熟 ， 使機體能夠產(chǎn)生更多正常紅細胞 。 該藥僅需每三周皮下注射一次 ， 即可有效降低貧血、鐵過載及輸血并發(fā)癥的發(fā)生率 ， 顯著減少患者就診、輸血、祛鐵的時間與頻次 。
此次羅特西普獲批是基于一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心的Ⅲ期臨床研究BELIEVE 。 研究的主要終點結(jié)果顯示 ， 治療第13至24周時 ， 羅特西普組有21.4%的患者輸血負擔較基線下降≥33%（且至少下降2個紅細胞單位） ， 近5倍于安慰劑組 。 此外 ， 任意24周期間 ， 羅特西普組輸血負擔降低33%的患者比例是安慰劑組的15倍(41.1%vs2.7%)；治療48周時 ， 羅特西普組患者血清鐵蛋白水平較基線平均下降248μg/L ， 而安慰劑組平均升高107μg/L 。 羅特西普耐受性良好 ， 絕大多數(shù)不良事件為3級以下 。
基于BELIEVE研究結(jié)果 ， 羅特西普現(xiàn)已被國際地貧聯(lián)盟（TIF）納入《2021輸血依賴型地中海貧血管理指南》 ， 作為輸血依賴型成人β-地貧患者的推薦療法 。 此外 ， 羅特西普用于治療成人非輸血依賴型β-地中海貧血患者的適應癥上市許可申請已在美國遞交 ， 并獲得優(yōu)先審評資格 。
校對 盧茜

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