1. 首頁 > 健康養生 > >

2月5款創新藥有望獲FDA批準，含一款“孤兒藥”

健康知識養生常識

人民日報健康客戶端林敬
根據《處方藥使用者付費法案》（PDUFA）的預期目標日期 ， 預計2月 ， 美國食品藥品監督管理局（FDA）將對5個創新藥物的批準做出監管決定 。
2月5款創新藥有望獲FDA批準，含一款“孤兒藥”
文章圖片
2023年2月有望被FDA批準的新藥 。 圖片據藥明康德微信公號 。
Daprodustat：腎性貧血治療將再添利器
Daprodusta是葛蘭素史克開發的一種新型口服缺氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI） ， 可治療非透析依賴或透析依賴的成人腎性貧血 ， 其作用機制與缺氧誘導因子促進紅細胞生成相關 。 FDA于2022年4月受理了該藥物的新藥申請（NDA） ， PDUFA日期設定為2023年2月1日 。
Sparsentan：可用于多類腎病
沙坦類藥物 ， 如纈沙坦、厄貝沙坦等 ， 因阻斷了血管緊張素通路 ， 可用于腎病治療 。 而TravereTherapeutics公司開發的斯帕森坦（Sparsentan）也可以阻斷血管緊張素通路；同時 ， 斯帕森坦還可以阻斷內皮素這條“傷腎”通路 ， 具有雙重阻斷作用 。 FDA于2022年5月接受了sparsentan的NDA申請并授予其優先審評資格 ， PDUFA日期后來重新設定為2023年2月17日 。
Fezolinetant：治療女性更年期的新藥
血管舒縮癥狀以潮熱、夜間盜汗為主 ， 是典型婦女停經后癥狀 。 對于患有中重度停經血管舒縮癥狀的婦女 ， 癥狀可以持續長達7-10年 。 安斯泰來的Fezolinetant是一種在研口服、選擇性神經激肽3（NK3）受體拮抗劑 ， 可阻斷神經激肽B（NKB）的信號通路 ， 調控下視丘溫度調節中心的神經活動 ， 進而降低中重度停經血管舒縮癥狀的頻率與嚴重程度 。 FDA于2022年8月受理了該藥物的NDA申請 ， PDUFA日期設定為2023年2月22日 。
Efanesoctocogalfa：長效A型血友病治療藥物
賽諾菲（Sanofi）與Sobi公司共同開發的efanesoctocogalfa是一款創新凝血因子VIII重組蛋白療法 。 該藥品設計用于以一周一次的頻率對血友病A患者進行預防性治療 。 FDA于2022年8月接收了該藥物的生物制品許可申請（BLA）并授予優先審評資格 ， PDUFA日期設定為2023年2月28日 。
該藥品試驗結果顯示 ， 每周一次efanesoctocogalfa預防性治療 ， 顯著降低嚴重血友病A患者中的年出血率 。 與此前接受的凝血因子VIII預防性治療相比 ， efanesoctocogalfa在預防出血方面亦表現出優效性 。
Omaveloxolone：治療退行性神經肌肉疾病的孤兒藥
弗里德里希共濟失調是一種遺傳性、使人衰弱的退行性神經肌肉疾病 ， 患者通常在青少年時期獲得診斷 ， 并最終因該病而早逝 。 omaveloxolone是ReataPharmaceuticals公司研發的一種口服的Nrf2激動劑 。 Nrf2是一種誘導多個分子通路的轉錄因子 ， 這些分子通路能夠通過恢復線粒體功能、降低氧化應激、抑制促炎信號而減輕炎癥反應 。
FDA于2022年5月接收了該藥物的NDA申請 ， 后將PDUFA日期延長3個月至2023年2月28日 。 此前 ， FDA曾授予omaveloxolone用于治療弗里德賴希共濟失調的孤兒藥資格、快速通道資格和罕見兒科疾病認定（RPDD） 。
（來源：人民日報健康客戶端）返回搜狐 ， 查看更多
【2月5款創新藥有望獲FDA批準，含一款“孤兒藥”】責任編輯：