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讓百萬“天價藥”變得親民，博雅許曉椿談細胞治療破局的關鍵( 二 )


第三 ， 細胞療法療效更持久 。 細胞藥物本身作為有機復合體和“活”的藥物 ， 有著自我再生的能力 ， 進入人體后 ， 能夠影響和改造人體內的微環境 ， 分泌細胞因子或其他生物活性物質 ， 我們發現細胞治療通常會有相對更加長久的效果 。 這也是為什么 ， 我們經常看到的細胞治療往往是一次給藥 ， 而非每天或每周重復給藥 。
昂貴的細胞療法如何普及？
細胞治療產品的特征與傳統藥品有顯著區別 ， 例如：起始原材料來源高度個性化、制備工藝復雜、生產規模有限、質量研究和質量控制難度較大等 。 許曉椿博士解釋 ， “當前獲批的自體CAR-T療法之所以價格昂貴 ， 其中一個重要的原因便是個性化的藥物生產難以避免的包括場地、人力、物力在內的高成本消耗 。 CAR-T細胞藥物的生產需要采集患者自身的細胞、分離出T細胞 ， 并通過復雜的程序制造出CAR-T細胞 ， 這種細胞藥物的定制化模式難以像傳統藥物那樣實現量產 ， 因而目前CAR-T產品的價格相對昂貴 。 ”目前在中國批準上市的CAR-T細胞藥物高達120萬元一劑 ， 而在美國更是達到了驚人的300萬元一劑 。
但同時 ， 許曉椿博士也認為 ， “細胞治療價格昂貴不會是一個長期的現象 。 任何新技術在出現初期 ， 價格必定很高 ， 哪怕是胰島素剛發現的時候 ， 價格也是非常高的 。 細胞治療也一樣 。 ”
那么細胞治療成本高、效率低的問題將會如何得到解決呢？
許曉椿博士提出以下三個的途徑：
一是提高生產工藝效率 。 現在全球批準的細胞療法 ， 包括美國批準的五款和中國批準的兩款CAR-T免疫細胞治療 ， 全部都要求采用全封閉式生產工藝 ， 其生產工藝成本約為10萬美元/每例 。 尋找能取代傳統制藥工藝、實現大規模生產的新一代制造工藝成為免疫細胞治療藥物開發者和生產商的重要目標 。 自動化技術、全封閉式的智能器械平臺給細胞治療的質量控制、規?；a、成本降低帶來了新的選擇 ， 有少量的技術企業開始探索通過自動化的細胞設備及集成平臺制造細胞藥物 ， 博雅也率先推出了專利平臺CAR-TXpress? ， 用于快速、封閉式、自動化、大規模地生產CAR-T免疫細胞藥物 ， 相較傳統的實驗室人工生產方式 ， CAR-TXpress?能夠將細胞藥物生產成本降低50%-60% ， 這也能夠幫助細胞藥物更快地走向真正需要的患者 。
二是提高用于治療的細胞質量及治療成功率 。 免疫細胞細胞治療采用患者的自體細胞 ， 而患者本身處于衰弱狀態 ， 部分患者T細胞活性已經受到了影響 。 從細胞制備技術出發 ， 在這些“弱”、“病”細胞中精準篩選強壯、健康、高活性的免疫細胞非常重要 ， 獲得足夠量健康、鮮活的免疫細胞 ， 并在制備、存儲和運輸過程中充分保障細胞活性直接影響到最終的治療效果；從患者本身出發 ， 如果有一份在健康的時候就存儲起來的免疫細胞 ， 其治療成功率和生存機會也能更高 。 許曉椿博士介紹：“正是基于此 ， 博雅控股集團不僅布局細胞治療的全產業鏈覆蓋 ， 關注細胞的生產工藝提升、推出高度自動化的細胞存儲系統以確保細胞質量和活性 ， 同時 ， 我們旗下的細胞庫也在全世界范圍內推動GMP標準的干細胞和免疫細胞存儲 ， 我相信未來每個重視健康的家庭 ， 都會選擇存儲一份健康的干細胞或者免疫細胞 ， 作為自身家庭私有的醫學資源 ， 以保障需要之時細胞治療的成功率 。 ”
三是降低對復雜GMP生產的過度依賴 。 從臨床質量需求來看 ， 細胞藥物產品的生產必須符合GMP標準 。 這既需要政策的介入、行業規范的約束 ， 企業或研發機構也應該提早布局 ， 搭建全生命周期的質量體系 。 首先 ， 技術端口的提升和改善體現在確保細胞生產達到GMP標準要求的同時 ， 實現細胞生產過程的簡化；第二 ， 細胞藥物的質量控制不僅僅體現在生產過程 ， 運輸、流通及臨床場景也有很大的革新與改良空間 。 針對臨床應用場景 ， 手術室及時應用系統(Point-of-Care)逐漸成為受到醫院關注的新的細胞治療解決方案 ， 在手術室的環境下 ， 通過封閉的自動化手術室處理系統可以降低對細胞生產實驗室環境的要求 ， 1-2小時內在醫院或診所手術室環境就能迅速完成目標細胞的提取、乃至細胞藥物的制造與生產 ， 臨床醫生在經過培訓后即可在自動化系統和設備的幫助下成為細胞藥物的“生產者” ， 更即時、更高效、更安全 。 許曉椿博士認為 ， 這會是降低細胞治療成本、提升細胞治療可及性的另一個突破點 。