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讓百萬“天價藥”變得親民，博雅許曉椿談細胞治療破局的關鍵

讓百萬“天價藥”變得親民 ， 博雅許曉椿談細胞治療破局的關鍵
來源：藥智網/森林
讓百萬“天價藥”變得親民，博雅許曉椿談細胞治療破局的關鍵
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在過去的100年里 ， 藥物的發展發生了巨大變化 ， 從小分子藥物時代發展到大分子藥物時代 ， 再到近5年來涌起的新浪潮——細胞藥物和細胞療法 。 從2017年美國FDA批準了首款CAR-T免疫細胞療法上市至今 ， 全球已有5款自體CAR-T細胞的腫瘤治療由FDA批準上市 ， 由此細胞治療行業進入全新發展階段 。 2021年 ， 中國國家藥監局批準了2款CAR-T免疫細胞治療上市 ， 開啟了我國細胞治療時代的新元年 。
然而 ， 當下的細胞療法由于成本高、效率低等問題仍然難以廣泛普及 。 未來細胞治療有可能實現平價嗎？細胞療法將會在哪些方面實現產業突破？
博雅控股集團董事長、創始人許曉椿博士在接受藥智網采訪時表示 ， “細胞治療現在只是開端 ， 隨著技術進步 ， 細胞治療的發展困境將得到解決 。 ”
讓百萬“天價藥”變得親民，博雅許曉椿談細胞治療破局的關鍵
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博雅控股集團董事長、創始人許曉椿博士
【讓百萬“天價藥”變得親民，博雅許曉椿談細胞治療破局的關鍵】細胞療法為何受到追捧？
細胞治療是利用患者自體(或異體)的細胞(比如干細胞或者免疫細胞)經過體外改造 ， 重新輸入患者體內 ， 用于治療疾病的治療方法 。 目前主流的細胞療法有干細胞治療和腫瘤免疫細胞治療等 。 許曉椿博士認為 ， “細胞治療技術是臨床醫學發展的一個重要的里程碑 ， 優勢明顯 。 ”
首先 ， 針對復雜疾病 ， 細胞療法成果驚艷 。 在過去100年的醫學發展中 ， 我們針對的是一些相對簡單的疾病 ， 大多數情況下用分子藥物就能解決問題 。 然而 ， 針對一些相對復雜的疾病 ， 比如腫瘤、衰老以及六千余種罕見病等 ， 仍然缺乏有效的治療手段 ， 整個醫藥行業亟需創新療法出現 。 在過去五年 ， 我們看到CAR-T療法、干細胞療法等細胞療法在多種血液疾病、遺傳疾病中展現出了驚人效果 ， 主流觀點的共識是：細胞療法正在引領著未來醫學革命 。 這其中最令人振奮的地方在于：某些傳統治療手段無效或者治療效果不佳的“疑難雜癥” ， 細胞治療打開了新的希望之門 。 比如 ， 目前已經有5款獲批上市的CAR-T免疫細胞治療 ， 通過改造患者自身免疫性T細胞來攻擊并摧毀惡性腫瘤 ， 在放療和化療失敗的晚期血液癌領域 ， 療效高達90%以上 。 另外 ， 國際上也已經有多款獲批的干細胞藥物 ， 針對諸如地中海貧血、肌萎縮、克羅恩病等這些難治性疾病 。 隨著細胞治療的臨床研究在全球火熱開展 ， 不久后 ， 我們還會看到更多的患者獲得疾病治療的新選擇 。
第二 ， 細胞療法具有更可預測的安全性 。 細胞治療采用的是人體自身的“活”細胞 ， 細胞本身是一個復雜的“機器” ， 目前上市的細胞藥物主要有三種形式：其一是采用自體來源的細胞作為自用的“個性化藥物” ， 即用自己的細胞經過體外處理后治療自身的疾??；其二是采用免疫原性低 ， 即無排異風險的細胞種類 ， 如間充質干細胞；其三是采用經過配型的異體來源細胞 ， 即配型他人的細胞后用于治療自身的疾病 ， 如造血干細胞移植 。 整體而言 ， 相對來說經過臨床驗證的細胞藥物 ， 具有更可預測的安全性 ， 藥理活性高、毒副作用小本身便是生物藥的優勢 。
這并不是說細胞療法沒有副作用 ， 作為一種活的藥物 ， 細胞進入人體后 ， 也可能會引起細胞因子風暴等“連鎖反應” ， 但這有著可預測的規律和控制手段 ， 與普通化學藥物所產生的不可預測的毒副作用不同 。 相對來說 ， 細胞治療有著更大的安全性 。