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天價|輪椅上長大的姐弟倆用上天價藥 曾經每針近70萬元

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2月14日 ， 14歲的小婷（化名）在廣西醫科大學第二附屬醫院完成了首針脊髓性肌萎縮癥（SMA）靶向藥注射 。 第二天 ， 小婷10歲的親弟弟小陽（化名）也完成首針注射 。 這對在輪椅上長大的姐弟 ， 都患有罕見病——脊髓性肌萎縮癥 。 經過漫長的等待 ， 他們終于用上了曾經的“天價藥” ， 看到了站起來的希望 。
姐弟倆先后確診罕見病
事情要從14年前開始說起 。
2007年9月 ， 南寧市隆安縣丁當鎮的一個普通家庭迎來了他們的第一個孩子 ， 初為人父的潘先生欣喜萬分 。 小婷從呱呱落地到翻身、抬頭 ， 一直和別的孩子沒有什么大區別 ， 直到2歲的時候 ， 潘先生和愛人發現小婷走路容易跌倒 ， 走路的姿勢也跟其他孩子不同 。
天價|輪椅上長大的姐弟倆用上天價藥 曾經每針近70萬元
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▲2月16日下午 ， 醫護人員與潘先生一家合影留念 。 南國早報客戶端見習采訪人員 尹世斌 攝
夫妻倆帶小婷輾轉到區內外各大醫院求醫 ， 經過兩年的曲折求醫之路 ， 最終在小婷4歲時被診斷為脊髓性肌萎縮癥（SMA） 。
SMA是一種罕見病 ， 據估算 ， 我國新生兒SMA患者每年新增1200人 ， 存量患者約3萬人 。 隨著病情的發展 ， 肌無力可進一步導致骨骼系統、呼吸系統、消化系統及其他系統異常 ， 其中呼吸衰竭是最常見的死亡原因 。
確診的那一刻 ， 潘先生和愛人覺得看不到希望了 。 “那時候 ， 各大醫院的醫生都告訴我 ， 無藥可治 。 ”
更不幸的是 ， 在姐姐確診后不久 ， 她的弟弟小陽出生了 ， 這對父母忐忑不安地給弟弟也進行了基因檢測 ， 結果讓人絕望——小陽也患上了SMA 。
“救命藥”終于上市 ， 卻是“天價藥”
當時 ， 盡管所有醫生都表示 ， 這種病還沒有藥物可以治療 ， 但為了一雙子女 ， 夫妻倆愿意搏一搏 。
“我一直和醫院的醫生溝通 ， 留意網上的各種消息 ， 不放棄一點希望 。 ”潘先生的想法很明確 ， 至少要讓孩子能自理 ， 以后的人生路可以走得順一些 。
天價|輪椅上長大的姐弟倆用上天價藥 曾經每針近70萬元
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▲父親將小婷抱至輪椅 。 南國早報客戶端見習采訪人員 尹世斌 攝
“姐姐上小學都是我背著去的 ， 現在她已經讀初中了 ， 學習成績很好 。 ”潘先生說 ， 照顧兩個需要坐輪椅的孩子并不容易 ， 除了每天堅持給他們按摩腿腳 ， 做康復訓練以外 ， 飲食起居也要格外細致地照顧 。 患這個病的孩子胸肌無力 ， 遇到感冒咳嗽就難了 。 特別是孩子2-3歲時 ， 沒力量 ， 咳不出痰 ， 不把肺部處理干凈 ， 特別容易堵痰 ， 一堵就可能會窒息 。
直到2019年 ， 一次轉機出現了 。
2019年2月 ， 全球首個用于治療脊髓性肌萎縮癥的精準靶向治療藥物——諾西那生鈉注射液獲得國家藥品監督管理局批準上市 ， 但這款藥物也被稱為“天價救命藥” ， 上市時售價每針近70萬元 ， 后來降至55萬元 。 這種藥第一年需打6針 ， 之后每年打3針 ， 需終生注射 。
潘家有兩個孩子需要用藥 ， 就算加上各類補貼 ， 每年幾百萬元的支出對于一個普通家庭來說仍是天文數字 。
剛知道有藥的時候 ， 夫妻倆覺得看到了一點希望 ， “就算天價 ， 能打一針是一針 ， 只要有效果 ， 我們愿意打” 。 對于給孩子治病 ， 他們十分堅持 。
普通家庭終于用上了當年的“天價藥”
不久后 ， 事情又迎來了第二次轉機 。
2021年12月 ， 國家醫保局發布新版國家醫保藥品目錄 。 在那個吸引全網關注、被稱為“靈魂砍價”的藥品談判現場視頻中 ， 經過一個半小時的艱難談判 ， 諾西那生鈉注射液的價格由55萬元降到了3.3萬元 ， 而這3.3萬元中 ， 還有一部分由醫?；鸪?。