天價|70萬降至3.3萬！“天價藥”降價進醫保！菏澤已有13例患者獲益！醫保|家庭|患者|菏澤|閆先生

【天價|70萬降至3.3萬！“天價藥”降價進醫保！菏澤已有13例患者獲益！】“感謝黨和政府的醫保好政策，感謝醫護人員的精湛技術，讓我們看得起病，看到了希望。 ”3月17日，在菏澤市立醫院一位脊髓性肌萎縮癥（SMA）患兒的父親動情地說道。
自今年1月份，從70萬元降到了3.3萬元的國家談判藥品藥物諾西那生鈉注射液落地菏澤后，目前，全市已有13例患者享受到政策紅利，極大減輕了家庭經濟負擔，為患兒帶去了生命的曙光。

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據了解，脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種會導致肌肉無力和萎縮的罕見病，這種疾病的患者一般會在出生后的8個月左右開始肌肉功能退化，逐漸不能獨立坐臥和行走，并且越來越嚴重，最終因為呼吸困難而夭折。然而，該罕見病的精準靶向治療藥物諾西那生鈉注射液，每針高達70萬元，高昂的價格讓患者家庭望而生畏。
“感謝國家不放棄任何一個小群體，感謝醫保部門讓我們用上降價藥，讓我們看到了生活的希望，我再也不用眼睜睜看著我的孩子等死了！”3月17日，在菏澤市立醫院，采訪人員見到了SMA患者家屬閆先生，談起天價藥降價進醫保，這位36歲的父親心情激蕩、幾度落淚。
SMA極其可怕，也極其罕見，但不幸的是，閆先生的一兒一女均患有此病。 “我女兒大概在8個月大的時候，發現了行為上的異常，后來被確診的。此前， SMA是沒有特效藥的，只能依靠傳統的康復治療，減緩延長發病時間，但最終仍會功能喪失。 ”閆先生說。
2019年，諾西那生鈉注射液在中國獲批上市，但一支5毫升的諾西那生納定價近70萬元/針，患者每年需多次注射，且終身用藥，對于普通家庭來說，這仍然是一個天文數字。 “一年好幾百萬，哪怕是砸鍋賣鐵，也支付不起啊。每天看著孩子功能退化，從不能行走、不能坐立，到連一個蘋果都拿不起來，當父親的，心里難受、愧疚啊，感覺兩個孩子隨時就會離開我了。 ”回想起求醫歷程，閆先生一度哽咽。
直到得知諾西那生鈉被納入醫保藥品目錄的那一刻， SMA患者家庭才重燃了希望。 “當時，我們的病友群里就像過年一樣，每一個父母都激動到落淚，尤其是‘國談’的時候，工作人員說不應該放棄每一個小群體，真的熱淚盈眶。 ”閆先生激動地說。
諾西那生鈉注射液大幅降價且納入醫保，從2022年1月1日起正式執行，菏澤的患者什么時候能用上降價藥呢？這牽掛著所有患者家庭。
“我們非常重視國談藥品落地工作，第一時間維護藥品目錄信息，協調藥品供應菏澤，保障患者用藥需求。 ”市醫保局醫藥服務管理科相關負責人說。在醫保部門的協調努力下，降價后的靶向藥在我市落地， 2022年1月初，菏澤市首例脊髓性肌萎縮癥靶向藥(諾西那生鈉)注射在菏澤市立醫院兒童神經康復病區完成。
“作為一名兒科大夫，我深刻理解SMA患者家庭面臨的困境和急迫的心情，在政策落地前，我們就進行了嚴格的注射培訓學習，納入醫保后，我們第一時間聯系等待治療的家屬。 ”菏澤市立醫院小兒科主任劉金鳳說，經醫務科、藥劑科、醫保科多科室協助，劉金鳳團隊聯合麻醉科、影像科多學科會診、制定方案，順利完成了鞘內注射。
“3月16日，兩個孩子注射了第三針，經評估，機體已有了明顯改善，女兒現在握筆已經不再明顯打顫，雖然是很小的進步，但讓我們看到了希望。 ”閆先生說。