zolgensma|一針1300萬，史上最貴藥物進入中國，臨床試驗已開始，效果有多大( 二 ) 諾西|脊髓性肌萎縮|基因|用藥

面對天價的救命藥，很多人會感慨為何這些藥物的價格會如此昂貴？
藥品法學專家、南開大學法學院副院長宋華琳提到，由于罕見病患者的人數少，藥品用量非常少，再加上藥物的研發成本非常高，所以導致治療罕見病的藥物價格一般都比較昂貴。
那么，一款新藥物的研發成本究竟有多高呢？根據國外研究機構的數據發現，一款新藥的研發成本大約為10~20億美元，研發時間一般是10~15年，在研發過程中需要經歷多個階段，比如臨床實驗階段就需要5~7年的時間，一旦研發失敗，幾乎就付諸東流了。

?四、參加免費的臨床試驗，有風險嗎？
面對1300多萬的新藥，可能會有不少人想抓住臨床試驗的機會，因為臨床試驗用藥都是免費的，如果自愿參加臨床試驗，會面臨哪些風險呢？
1、不一定就能用上新藥
參加免費的臨床試驗并不等于一定能用上新藥，也有很大概率被分到對照組，對照組使用的是規范治療方案。
2、新藥對自己不一定100%有效
臨床試驗中的新藥并不一定是100%有效的，有可能無法達到患者的預期。
3、可能會出現不可預測的不良反應
臨床試驗中的藥物可能會使患者出現無法預測的不良反應，如果患者無法耐受，可能需要面臨退出臨床試驗的結果。
如果Zolgensma能夠順利進入中國，對于SMA患者來說能夠多一種選擇，但是Zolgensma也有局限性，價格高昂，對于患者的家庭來說并非是容易的選擇。也希望國家能早日幫助更多罕見病患者能用得起藥，加大對罕見病藥物的研發。
參考資料：
[1
《1300萬元一針“史上最貴藥”在華獲批臨床，全球三款天價SMA藥物齊聚中國市場》.21世紀經濟報道.2022-01-19
[2
《21健訊Daily｜國內首個新冠抗原檢測試劑集采開標；諾華治療SMA藥物在華啟動臨試》21世紀經濟報道.2022-03-17
[3
《一針1348萬元罕見病新藥將落地中國為何如此之貴？》.海報新聞.2022-01-21
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