zolgensma|一針1300萬，史上最貴藥物進入中國，臨床試驗已開始，效果有多大諾西|脊髓性肌萎縮|基因|用藥

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一針1300萬，史上最貴藥物，真正進入中國了！
今年的醫保談判讓70萬一針的諾西那生鈉注射液降到了3.3萬元一針，讓無數脊髓性肌萎縮癥（SMA）看到了希望。
值得注意的是，諾西那生鈉注射液并不是脊髓性肌萎縮癥唯一的治療藥物， Zolgensma也是治療脊髓性肌萎縮癥的特效藥，并且是全球首個治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法，不需要像諾西那生鈉注射液一樣終身注射，僅僅只需要一針就可以治愈或者緩解。
特效的背后是天價， Zolgensma國外定價212.5萬美元（折合人民幣約1358萬元）一針， Zolgensma在中國去年10月臨床試驗申請獲得受理，今年1年臨床試驗正式獲批。
3月中旬， 21世紀經濟報道，一項隨機雙盲對照研究，在年齡≥2歲至<18歲、初治、能獨坐但無法行走的遲發型2型SMA患者中評價鞘內（IT）注射OAV101（Zolgensma）的療效和安全性已經開始，這標識著史上最貴藥物在中國真正邁開了第一步。

?一、一針1300萬，不治可能活不過一年
據統計， SMA在新生兒中的發病率大約是1/10000 ，對于普通人群來說，大約每40~50人中就有1位是SMA致病基因的攜帶者，我國的SMA新生兒患者每年大約新增1200例，存量患者大約有3萬人。
SMA患者會慢慢出現肢體無力的癥狀，該癥狀還會越來越嚴重而且難以逆轉。如果沒有接受治療，患者的肌肉力量會慢慢退化，最終出現吞咽或呼吸等問題而導致感染或死亡。令人心痛的是，一半以上患有SMA的嬰兒活不到一年。
讓我們看看Zolgensma是如何化腐朽為神奇的，它的效果究竟怎么樣？
國外最新的一項3期臨床試驗結果顯示，具有3個SMN2基因拷貝并在出現癥狀前接受治療的患兒，已經能恢復所處年齡的運動量，可以正常站立和行走，不需要通氣或飼管支持，且無嚴重、治療相關不良事件。

?二、一針即可治愈或緩解，天價救命藥究竟有多神？
目前，在全球治療SMA的藥物一共有三種：
1、諾西那生鈉注射液
在2016年獲批上市，在全球來說是首個SMA精準靶向藥物，原始價格是第一年75萬美元，然后每年37.5萬美元。不過，諾西那生鈉注射液在2021年進入了我國的醫保目錄，從原先的70萬一針，價格降到3.3萬元一針，患者最終大約需要自付1萬元一針。患者在前63天需要注射4針，以后每4個月注射1針，需要終身用藥。
2、Risdiplam口服溶液
這個是全球第一個可以口服治療SMA的藥物，按照每天口服一次的頻率，需要終身用藥，每年患者大約需支付34萬美元， Risdiplam口服溶液在2021年6月在我國批準上市，可用來治療2月齡及以上的所有類型的SMA患者。
3、Zolgensma
Zolgensma在國外的定價為212.5萬美元，折算為人民幣約為1358萬元。不過，患者只需要注射一次Zolgensma即可，因為Zolgensma屬于基因療法，一次注射就能讓身體生成一種SMA患者缺乏的蛋白質，解決SMA的遺傳根源，簡單來說，就是注射一針就能長期緩解甚至治愈SMA 。
不過， Zolgensma最終能否在我國成功上市還是一個未知數，因為招募本土參試者到3期臨床試驗結束的過程中，仍然存在很多的不確定因素，就算成功上市，醫保也很難承擔天價。

?三、救命藥，為什么總是天價？